伦敦帝国学院、新加坡杜克-努斯医学院与比利时制药公司ucb进行了国际合作，发现了一种新的抗癫痫药物靶点，以及一种全新的治疗癫痫等疾病药物的新方法。

由英国伦敦帝国学院脑科学系的Michael Johnson教授、杜克-NUS医学院计算生物学中心的Enrico Petretto教授和比利时UCB的Rafal Kaminski博士领导，该合作开发了一种先进的计算方法来预测新的药物靶点。作为概念的证明，研究者们将他们的计算方法应用到癫痫的研究中。发现新的药物靶点对于经实验证实的该疾病，药物阻断靶点在临床前模型中具有抗癫痫作用。

约翰逊教授解释说：“药物靶点的识别是极具挑战性的，尤其是对于脑部疾病。”“我们的方法-我们把它命名为”目标发现的因果推理分析框架“，或者说”飞行器“-我们在不到两年的时间里发现并验证了一种潜在的抗癫痫药物。这一国际合作研究是成功的学术界和工业界伙伴关系的一个例子，不仅导致发现了一位新药候选人，而且还带来了一项创新，即通过加快在人类疾病范围内识别新药目标，改变医学并改善生活。“

该技术利用基因组的“大数据”，并将基因调控信息与因果推理相结合的系统级计算框架应用于药物靶点的发现。从目标组织的基因表达数据出发，Cat的预测框架确定了在疾病相关基因表达中发挥调节作用的细胞膜受体。这使研究人员能够理解疾病的作用机制，并在计算上预测潜在药物靶点的有效性。

癫痫是一种令人衰弱的脑部疾病，它有一种全球性的未得到满足的需求-大约三分之一的癫痫患者对所有现有的抗癫痫药物都有抗药性，而目前的药物中没有一种是疾病修饰或治疗药物。传统的药物开发方法，特别是针对中枢神经系统疾病的药物开发方法，由于早期发现阶段药物靶点验证不足，其消耗率很高。

A/A教授解释说：“与传统的药物发现管道不同，该技术提供了一种基于系统遗传学框架的高效数据驱动方法，该框架允许在记录时间内识别驱动疾病的基因网络及其主控控制点-我们在此实施了一种预测膜受体为有效药物靶点的策略，然后可以在药物发现过程的早期阶段进行实验验证。”佩特托领导杜克-努斯的系统遗传学小组。

克雷特的系统遗传学方法取代了传统的方法，即一次只检查一个复杂系统的一个组成部分。约翰逊教授解释说：“我们首先用基因表达特征来描述这种疾病，然后利用基因如何控制的知识，来识别预测对疾病状态发挥调节作用的膜受体。我们特别选择了一种将疾病状态与可药物膜受体联系起来的方法，因为现有药物中有一半以上的药物已经瞄准了膜受体，因此该技术为药物再用途和快速实验药物的概念证明以及新药开发提供了最大的机会。在癫痫病例中，小胶质细胞膜受体CSF1R被认为是潜在的癫痫治疗新靶点。“

学术界和工业界之间的伙伴关系是这一发现的关键。“我们的合作为癫痫药物的发现开辟了一条全新的道路，”来自UCB的Kaminski博士说。“我们摆脱了传统药物密钥计算识别的筛选方法病驱动程序，以使他们与已经存在的药物，有理想的作用模式。这一新策略有可能大大加快药物开发处理和给病人带来新的治疗要快得多。“