辉瑞公司8月27日表示，其药物tafamidis将患有罕见致命性心脏病的患者的死亡风险降低了约30%，从而增加了可能是每年数十亿美元药物的前景。

该研究表明，tafamidis使转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者在30个月内的全因死亡率降低至29.5%，而接受安慰剂的患者为42.9%。辉瑞表示，它还将心血管相关住院率降低了约32%。

该数据在慕尼黑的欧洲心脏病学会大会上公布。

辉瑞公司罕见疾病首席发展官Brenda Cooperstone博士说：“结果确实非常令人鼓舞，并为这种具有毁灭性疾病的患者带来了极大的希望。”

Tafamidis是辉瑞正在努力开发的15种潜在重磅炸弹治疗方法之一。

目前在美国尚未批准用于转甲状腺素蛋白心肌病的药物。目前被诊断患有进行性疾病的患者数量非常少，全球范围内有2,000至5,000名患者。

但辉瑞认为，这种疾病未被诊断，全球发达市场可能有40万至50万患者。据统计数据显示，目前的诊断率可能仅为0.5%至1%左右。

“部分原因是由于今天没有治疗这一事实，没有理由进行实际诊断，”她说，并指出真正的治疗应该有助于提高诊断率。

美国食品和药物管理局在辉瑞公布该研究的最终结果后，于5月份取得了药物突破，这可能会加速该药物的批准。