美国食品和药物管理局2018年9月28日批准了一种新药Arikayce（阿米卡星脂质体吸入悬浮液），用于治疗由一组细菌，鸟分枝杆菌复合体（MAC）引起的肺部疾病。对常规治疗无反应的疾病患者（难治性疾病）。
 
MAC是一种非结核分枝杆菌（NTM），常见于水和土壤中。MAC患者的症状包括持续性咳嗽，疲劳，体重减轻，盗汗，偶尔呼吸急促和血液咳嗽。
 
“由于细菌继续生长，不受现有抗生素的影响，我们需要鼓励开发能够治疗耐药性感染的药物。这意味着利用旨在简化发展的新工具，并鼓励投资这些重要的努力，”FDA专员Scott Gottlieb说，医学博士“这项批准是药物第一次被批准用于抗菌和抗真菌药物的有限人口途径，它标志着一个重要的政策里程碑。这一途径由国会提出，旨在促进针对缺乏有效感染的药物的开发我们看到赞助商在使用这条新途径时很早就有兴趣，我们希望它能够刺激更多的抗菌药物的开发和批准，用于治疗有限的医疗需求患者群中严重或危及生命的感染。“
 
Arikayce是第一种根据21世纪治愈法案由国会建立的抗菌和抗真菌药物或LPAD途径的有限人群途径批准的药物，旨在促进抗菌和抗真菌药物的开发和批准，以治疗严重或危及生命的感染在有限的需求未满足的患者群体中。LPAD途径下的批准可以通过简化的临床开发计划得到支持。这些计划可能涉及更小，更短或更少的临床试验。根据LPAD途径批准的药物的要求，Arikayce的标签包括某些陈述，表明该药物已被证明仅在有限的人群中使用是安全有效的。
 
Arikayce也在加速审批途径下获得批准。根据这种方法，FDA可批准用于严重或危及生命的疾病或病症的药物，其中药物显示对替代终点有影响，该替代终点可合理地预测患者的临床益处。Arikayce的批准是基于在第六个月的治疗中连续三次实现每月痰液阴性培养。FDA要求Arikayce的赞助商进行额外的上市后研究，以描述Arikayce的临床益处。
 
通过雾化器吸入治疗Arikayce的安全性和有效性在随机对照临床试验中得到证实，其中患者被分配到两个治疗组中的一个。一组患者接受Arikayce加上背景多药抗菌方案，而另一组患者单独接受背景多药抗菌方案。到治疗的第六个月，29％接受Arikayce治疗的患者连续三个月在痰培养中没有分枝杆菌生长，而未接受Arikayce治疗的患者为9％。
 
Arikayce处方信息包括关于呼吸系统疾病风险增加的盒装警告，包括过敏性肺炎（肺部发炎），支气管痉挛（气道收紧），潜在肺部疾病恶化和咯血（吐血）导致某些人住院治疗案例。服用Arikayce的患者的其他常见副作用是发音困难（说话困难），咳嗽，耳毒性（听力受损），上呼吸道刺激，肌肉骨骼疼痛，疲劳，腹泻和恶心。
 
FDA批准了此应用程序快速通道，突破性治疗，优先审查和合格传染病产品（QIDP）指定。QIDP指定用于治疗严重或危及生命的感染的抗菌产品，该产品根据FDA安全和创新法案的生成抗生素奖励（GAIN）标题。Arikayce还获得了Orphan Drug指定，该指定提供额外奖励以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。
 
FDA批准Arikayce批准新泽西州Bridgewater的Insmed公司。