ACHM也称为锥体营养不良，是一种遗传性视网膜疾病，特异性地抑制眼睛中的视锥光感受器的功能，严重限制了人的视力。

近日，，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布，美国食品和药物管理局(FDA)孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症(ACHM)患者。

关于AAV-CNGA3

AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。

至此，AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑，包括FDA在8月13日授予了该药物的孤儿药资格，以及欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会在6月对AAV-CNGA3发表的积极意见，建议将AAV-CNGA3用于治疗ACHM纳入孤儿药指定。据预计，AAV-CNGA3将于2019年进入临床开发阶段。