在研究一种名为NGLY1缺乏的罕见遗传疾病时，北德克萨斯大学健康科学中心(UNTHSC)的研究人员发现了一种针对黑色素瘤的新靶向治疗方法，黑色素瘤是一种每年在美国杀死约9,000人的皮肤癌。

他们的研究最近发表在英国癌症杂志上。

当UNT系统药学院的科学家正在研究一种在NGLY1缺乏中发挥作用的缺失蛋白时，这一发现就来了，这种疾病非常罕见，自2012年确诊以来，全世界仅有大约60名患者被诊断出来。同时试图了解这一新发现遗传性疾病，研究小组发现，黑色素瘤细胞极易受到NGLY1活性损失的影响，高级作者，药物科学助理教授Yu-Chieh Wang博士说。

“出生时患有NGLY1缺乏症的人在发育迟缓时仍然活着，”王博士说。“但是当我们研究NGLY1引起的发育变异时，我们发现NGLY1蛋白可能是一个非常有吸引力的癌症靶点。”

研究小组开始探索蛋白质在体内的作用，并发现当NGLY1被抑制时，正常细胞存活-但黑素瘤细胞却没有。

“当黑色素瘤细胞失去NGLY1时，它们实际上很快死亡，”王博士说。

该研究表明，通过靶向NGLY1可以消除黑素瘤细胞而不伤害健康细胞。该研究也适用于其他癌症。下一步是了解为什么正常细胞和一些个体即使在蛋白质缺失的情况下也能存活，而癌细胞在没有它的情况下无法生存。

一旦确定了潜在的目标，可能需要超过15年才能使作用于治疗黑色素瘤或其他癌症的靶标药物进入市场。

“像我们这样有希望的发现有朝一日可以提供另一种方法来克服人类的癌症负担，”王博士说。“我们将根据我们的研究结果继续朝着这个目标努力。”

Wang Lab的研究生，该研究文章的第一作者，Victor Lin说，发现一种新的抗癌靶点令人兴奋。

“我们为这项工作感到自豪-并期望最终证明针对NGLY1是未来患者可行的抗癌方法，”他说。