卵巢癌是女性常见的妇科肿瘤,其发病率占妇科恶性肿瘤的第3位,其死亡率和复发率却高居第1位,是威胁女性健康的重要疾病。卵巢癌的初始治疗包括全面分期手术或肿瘤细胞减灭术以及以铂类为主的化疗。约80%的患者初诊时已为晚期,总体预后较差。尽管卵巢癌初治缓解率可达60%-70%,绝大多数患者会面临复发的困局。
 
复发性卵巢癌的治疗是目前非常棘手的课题,常见的治疗方式有化疗、二次肿瘤细胞减灭术、分子靶向治疗等。根据卵巢癌初始治疗后复发时间的早晚,将复发卵巢癌患者分为铂类敏感和铂类耐药两大类。卵巢癌在初始治疗达到完全缓解后,6个月内复发为铂耐药复发,6个月及以上复发为铂敏感复发。
 
尼拉帕尼是一种口服的聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂,能抑制细胞对DNA损伤的修复。用于对铂类敏感的复发性高级别浆液性上皮性卵巢癌患者,且不论BRCA基因突变状态如何。
 
尼拉帕尼维持相较于安慰剂,无论病人是否存在BRCA胚系突变都有奇效:在BRCA胚系突变阴性患者中,疾病进展风险降低了55%,PFS延长到2倍以上(9.3个月对比3.9个月);而在BRCA胚系突变阳性患者中有更为显著的效果,疾病进展风险降低了73%,PFS延长到近4倍(21个月对比5.5个月)。这提示,BRCA突变是尼拉帕尼治疗获益的有利因素。