诺华公司今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）分别接受了该公司的新药申请（NDA）和营销授权申请（MAA），用于口服研究，每日一次的siponimod（BAF312），用于治疗成人继发进展型多发性硬化症（SPMS）。由于身体和认知障碍，这个多发性硬化症（MS）阶段可以显着影响生命[2]。为了尽快将这种治疗方法带到MS社区，诺华公司使用了一份审查凭证，以加快美国对siponimod的审查。预计在2019年3月在美国和2019年末在欧洲对siponimod采取监管行动。
 
超过80％的复发缓解型MS（RRMS）-诊断时最常见的病例-继续发展SPMS，有或没有复发[2]，[3]。SPMS是MS的一种形式，导致进行性，不可逆转的残疾，例如需要增强的助行器和轮椅，膀胱功能障碍和认知能力下降，很大程度上不依赖于复发。在最初的RRMS课程之后，过渡到SPMS的患者数量逐渐增加，发病后10年内增加约25％，20年后增加50％，30年后增加75％[2]，[3]。
 
“我们很高兴看到一种潜在的新疗法即将出现，”美国国家MS协会执行副总裁Bruce Bebo说。“这是我们不断寻求治疗方法的一个重要里程碑，这些治疗方法可以使那些目前几乎没有选择的继发进展型MS患者受益。”
 
“Siponimod是第一种显示典型SPMS患者残疾进展显着延迟的研究药物，”诺华制药首席执行官Paul Hudson说。“通过siponimod，我们通过重新设想那些生命受到这种毁灭性疾病严重破坏的人的护理，巩固了我们对MS社区的坚定承诺。我们正在与FDA和EMA密切合作，以确保尽快为患者提供siponimod。“
 
监管申请基于EXPAND研究的数据，该研究是一项随机，双盲，安慰剂对照的III期研究，比较了siponimod与安慰剂在典型SPMS患者中的疗效和安全性。在研究开始时，EXPAND研究中超过50％的患者依赖于助行器[1]。关键性研究的结果显示，与安慰剂相比，siponimod显着降低了3个月确诊残疾进展的风险（主要终点;21％与安慰剂相比，p=0.013）。Siponimod还有意义地延迟了6个月确诊残疾进展的风险（26％与安慰剂相比，p=0.0058），并且在MS疾病活动和进展的其他相关测量中显示出有利结果[1]。进一步，
 
此外，诺华公司对患有RRMS的患者进行了BOLD研究，这是一项随机，双盲，安慰剂对照，适应性剂量范围的II期研究。该研究显示，与安慰剂相比，siponimod显着降低了6个月的复发率（ARR）（ARR siponimod 2 mg vs.安慰剂0.20 vs 0.58（p=0,041））[4]。