CRISPR Therapeutics与Vertex制药公司联合宣布，在德国启动一项I/II期人体临床研究，以评估其实验性CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗β地中海贫血的潜力。
该研究将在12例患有输血依赖性β地中海贫血的成年患者进行。而在美国，CRISPR制药与Vertex也在进行CTX001治疗镰状细胞病的临床研究，但其实验性新药申请（IND）在今年5月遭遇FDA的临床搁置。