神经内分泌瘤大致上可分为:胰腺神经内分泌瘤(PNET)、胃肠神经内分泌瘤(GI-NET)、肺和胸腺来源神经内分泌瘤和其他来源神经内分泌瘤。除PNET以外的NET被称为非胰腺神经内分泌瘤(Extra-pancreatic NET,EP-NET)。
 
索凡替尼(Sulfatinib)与在PNET治疗中可用的舒尼替尼都属于多靶点抑制剂,靶向血管内皮生长因子受体(VEGFR)。索凡替尼的其他靶点还包括成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、集落刺激因子1受体(CSF1-R)。
 
在1期实体瘤研究中,索凡替尼凸显了对NET的显著疗效。在全部34例患者中,有21例NET患者:
 
治疗有效率(客观缓解率)38.1%;疾病控制率85.7%;中位无进展生存期16.9个月。
 
在随后的2期研究中,索凡替尼又取得了治疗EP-NET非常亮眼的结果:
 
有效率为15%(6/40);疾病控制率为92.5%;预计EP-NET患者的中位无进展生存为13.4个月。
 
值得一提的是,该疗法对12例经靶向治疗(舒尼替尼/依维莫司)患者的疾病控制率为100%(3例部分缓解,9例疾病稳定)!目前,基于晚期神经内分泌瘤治疗临床1期和临床2期的积极结果,索凡替尼正在开展用于非胰腺神经内分泌瘤3期临床试验的患者招募。如果您或您身边有胃肠、肺、胸腺、淋巴等非胰腺神经内分泌瘤患者,可以加入到临床中来,享受免费用药。