美国科学家开发了一种基因疗法，用于治疗一种眼疾，这种致盲疾病会在失明发生之前逐渐夺走人们的视力和周边视力。
 
2018年8月20日发表在“美国国家科学院院刊”上的一项研究描述了这种疗法可以有效地消除光敏分子视紫红质的异常拷贝，然后用健康的蛋白质复制它。
 
该研究表明，击倒和替换方法可以保护受影响狗的视网膜光敏感光细胞，这可能会让受影响的人产生非常相似的疾病。
 
来自宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学的研究人员还设法使用单一病毒载体共同提供实现击倒和替换所需的遗传物质。
 
尽管已经鉴定出视紫红质中超过150种不同的突变会引起色素性视网膜炎，但这种方法无论昏暗光线下负责视力的视杆细胞死亡的怎么突变或机制如何都可以发挥作用。
 
因此，如果发现该疗法对人类安全有效，预计大部分视紫红质常染色体显性视网膜色素变性患者将受益。
 
“这是一种适合所有人的治疗方法，”宾夕法尼亚大学眼科学教授，实验性视网膜治疗科主任，该研究的共同主要作者威廉A.贝尔特兰说。
 
“这种治疗针对视紫红质基因的一个区域，该区域在人类和狗中是同源的，并且与突变所在的位置是分开的。这使我们对将其作为翻译治疗给予了极大的希望。”
 
该团队恢复了大约30％的正常视紫红质水平，足以防止视网膜中视杆细胞的恶化。
 
在基因治疗实施8个月后跟踪治疗效果，研究人员发现这种效果似乎稳定持久。该团队目前正在努力将研究结果转移到临床试验中。