尼拉帕尼是一种多聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,可阻断涉及修复受损DNA酶,已获美国FDA批准,用于铂类化疗完全或部分缓解的3种类型癌症患者的维持治疗——复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。
 
研究表明,尼拉帕尼对末次铂类治疗敏感的患者疗效更好,中位无进展生存期(PFS)长于铂类耐药或铂类难治性患者。
 
尼拉帕尼对比安慰剂用于铂类敏感的复发性卵巢癌(ROC)的维持治疗,可以显著延长无进展生存期。无论患者是否合并BRCA突变或同源重组缺陷(HRD)状态,尼拉帕尼均有效,但在HRD+的患者中,尼拉帕尼的疗效更佳。
 
研究人员表示,非BRCA突变患者使用尼拉帕尼也可获益。35例HRD阳性铂敏感性非BRCA突变患者的总体反应率为20%。BRCA突变阳性患者或HRD阳性铂敏感性非BRCA突变患者的总体反应率为25.5%,中位无进展生存期为5.5个月,中位反应持续时间为8.3个月,中位OS为23.3个月。在20名BRCA1突变患者中,总体反应率为32%。在18例BRCA2突变患者中,总体反应率几乎相同(33%)。所有BRCA突变患者的中位反应持续时间为9.2个月。