Sangamo Therapeutics公布其锌指核酸酶(ZFN)基因组编辑疗法SB-913治疗粘多糖贮积症II型(MPS II)的Ⅰ/Ⅱ期临床试验CHAMPIONS的患者队列2(中等剂量组)的研究数据。
 
结果显示,两例患者在给药后16周时,尿液中的总糖胺聚糖(GAG)、硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素水平平均降低51%、32%和61%。SB-913是单次静脉输注的AAV6载体,里面包含ZFN和IDS基因拷贝。