Sangamo Therapeutics公布其锌指核酸酶（ZFN）基因组编辑疗法SB-913治疗粘多糖贮积症II型（MPS II）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验CHAMPIONS的患者队列2（中等剂量组）的研究数据。
 
结果显示，两例患者在给药后16周时，尿液中的总糖胺聚糖（GAG）、硫酸皮肤素和硫酸乙酰肝素水平平均降低51％、32％和61％。SB-913是单次静脉输注的AAV6载体，里面包含ZFN和IDS基因拷贝。