美国食品和药物管理局9月13日批准Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）静脉注射用于治疗复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者，这些患者至少接受过两次全身治疗，包括用嘌呤治疗核苷类似物。Lumoxiti是一种CD22定向的细胞毒素，是HCL患者中第一种这类治疗方法。
 
“Lumoxiti对患有多毛细胞白血病的患者提出了未满足的需求，这些患者在尝试其他FDA批准的治疗后疾病已经取得进展，”FDA的肿瘤学中心主任，医学博士，血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说。在FDA的药物评估和研究中心。“这种疗法是国家癌症研究所开展的重要研究的结果，该研究为这种罕见的血癌患者带来了这种新型治疗方法的开发和临床试验。”
 
HCL是一种罕见的，生长缓慢的血液癌症，其中骨髓产生过多的B细胞（淋巴细胞），这是一种抵抗感染的白细胞。HCL以这些额外的B细胞命名，当在显微镜下观察时，这些B细胞看起来“毛茸茸”。随着白血病细胞数量的增加，产生的健康白细胞，红细胞和血小板减少。
 
Lumoxiti的疗效在一项单臂，开放标签临床试验中进行了研究，该试验对80名接受过HCL治疗的患者进行了至少两次全身治疗，包括嘌呤核苷类似物。该试验测量了持久完全反应（CR），定义为在CR达到CR后维持血液学缓解超过180天。试验中30％的患者达到持久CR，总体反应率（对治疗有部分或完全反应的患者数）为75％。
 
Lumoxiti的常见副作用包括输液相关反应，由身体组织中过多的液体（水肿）引起的肿胀，恶心，疲劳，头痛，发烧（发热），便秘，贫血和腹泻。
 
Lumoxiti的处方信息包括盒装警告，向医疗保健专业人员和患者提供有关毛细血管渗漏综合征风险的建议，这是一种流体和蛋白质从微小血管渗漏到周围组织的情况。毛细血管渗漏综合征的症状包括呼吸困难，体重增加，低血压或手臂，腿和/或面部肿胀。盒装警告还注意到溶血性尿毒综合症的风险，这是由红细胞异常破坏引起的一种疾病。应让患者意识到保持足够的液体摄入量的重要性，并应经常监测血液化学值。其他严重警告包括：肾功能下降，输液相关反应和电解质异常。母乳喂养的妇女不应该给予Lumoxiti。
 
FDA批准了此应用程序快速跟踪和优先审查指定。Lumoxiti还获得了Orphan Drug的称号，该奖学金提供奖励，以协助和鼓励开发罕见疾病的药物。
 
FDA批准Lumoxiti批准阿斯利康制药公司。
 
美国食品和药物管理局是美国卫生和公共服务部的一个机构，它通过确保人类和兽药，疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性，有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应，化妆品，膳食补充剂，发放电子辐射的产品以及调节烟草制品的安全性。