Gamifant是第一种被专门批准用于HLH的药物。这种药物的疗效在一项27项临床试验中得到了证实。儿科病人怀疑或确认为原发性HLH。患者在接受常规HLH治疗时有顽固性、复发性或进行性疾病，或不能接受常规HLH治疗。患者平均1岁。63%的接受Gamifant治疗的患者出现了反应，70%的患者进行了干细胞移植。  

与Gamifant有关的常见副作用报告临床试验包括感染，高血压，输液相关反应，低钾，发烧.FDA建议，接受Gamifant治疗的患者不应接受任何活疫苗，并应接受潜在结核病检测。该机构还建议卫生保健专业人员在服用Gamifant期间密切监测患者，并及时治疗感染。  

FDA肿瘤研究中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur在一份声明中说：“原发性HLH是一种罕见且危及生命的疾病，通常会影响到儿童，而这种批准满足了这些患者未得到满足的医疗需求。”Pazdur是FDA肿瘤学卓越中心主任，同时也是FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室的代理主任。“我们致力于继续加快发展和检讨提供有意义的治疗方案的疗法。病人罕见的情况。“