美国食品和药物管理局今天批准Xospata(gilteritinib)片剂用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的成人患者，这些患者具有FLT3突变，如FDA批准的检测所检测到的。FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与Xospata一起使用。由Invivoscribe Technologies，Inc。开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。

“大约25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变。这些突变与特别具有攻击性的疾病形式和更高的复发风险有关，“FDA的肿瘤学中心主任，理查德·帕兹杜尔说，他是FDA中心的血液学和肿瘤学产品办公室的肿瘤学中心和代理主任。药物评价与研究。“Xospata靶向这种基因，是第一种可以单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。”

AML是一种快速发展的癌症，它挤出了骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，并且持续需要输血。国家癌症研究所估计今年将有大约19,520人被诊断为AML;大约10,670名AML患者将在2018年死于该疾病。

在138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者的临床试验中研究了Xospata的效率。21%的患者通过治疗达到完全缓解(没有疾病证据和血液计数完全恢复)或完全缓解，部分血液学恢复(没有疾病证据和血液计数部分恢复)。在Xospata治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31%在至少56天内无输血。

临床试验中患者报告的常见副作用是肌肉和关节疼痛(肌痛/关节痛)，疲劳和肝酶升高(肝转氨酶)。建议卫生保健提供者监测患者后部可逆性脑病综合征(一种以头痛，精神错乱，癫痫发作和视力丧失为特征的综合征)，QT间期延长(可能导致心跳快速，心跳加快的心律状况)和胰腺炎(炎症)胰腺)。服用Xospata的患者可见罕见的分化综合症(症状可能包括发烧，咳嗽，呼吸困难，肺部或心脏周围液体，体重迅速增加，肿胀，肾功能不全或肝功能不全)。

FDA批准了此申请快速通道和优先审查指定。Xospata还获得了Orphan Drug的称号，该奖学金提供奖励，以协助和鼓励开发罕见疾病的药物。

FDA批准Xospata批准安斯泰来制药。

美国食品和药物管理局是美国卫生和公共服务部的一个机构，它通过确保人类和兽药，疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性，有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应，化妆品，膳食补充剂，发放电子辐射的产品以及调节烟草制品的安全性。