加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院正在利用新一代基因组技术，为患有某种恶性脑肿瘤的儿童开发新的个体化药物鸡尾酒。这种精确医学方法为治疗高级别胶质瘤提供了一种新策略，这是一种难以治愈的脑癌，其中存活已经稳定了几十年。

在该试验中，加州大学旧金山分校的健康神经肿瘤学家Sabine Mueller，医学博士，博士及其在太平洋小儿神经肿瘤学联合会(PNOC)的同事将治疗多达44名儿童和年轻人。患者将在加州大学旧金山分校贝尼多夫儿童医院和18医院PNOC网络的其他地方就读，该网络的任务是将癌症生物学的新发现转化为更有效的治疗方法。

药物鸡尾酒将采用多达四种专门针对儿童肿瘤的疗法进行开发。每个将使用UCSF 500癌症基因小组进行筛选，该小组标记最常见的癌症基因突变; NantHealth，Inc。(纳斯达克股票代码：NH)提供的分子谱分析和分析服务，包括所有DNA和基因的全基因组和全外显子组测序，检测促进癌症生长的任何变化; 以及RNA测序，它提供了关于癌症基因表达和驱动癌症进展的基因融合的重要线索。

该试验将针对高级别胶质瘤患者提供，包括间变性星形细胞瘤，胶质母细胞瘤和中线高级别胶质瘤，所有这些都是侵袭性的脑肿瘤形式，目前几乎没有治疗选择。

“虽然自20世纪70年代以来，一些儿童癌症的存活率一直在提高，但对于一些实体肿瘤，包括儿科脑肿瘤类型，并没有发生这种情况，”PNOC的项目负责人穆勒说。

“近年来，我们已经对高级别胶质瘤的分子构成了解了很多，我们认识到它们的异质性意味着一种全面的治疗方法无法覆盖大多数患者，”她说。“我们希望这种个性化策略可以为患有高级别胶质瘤的儿童以及其他治疗抵抗性脑肿瘤带来拯救生命的治疗方法。”

穆勒说，美国儿童和青少年每年诊断出的4,610例脑和中枢神经系统肿瘤中约有10%是高级别胶质瘤，两年生存率从35%到不到10%不等。虽然多年来脑肿瘤的手术技术有所改善，但一些高级别胶质瘤无法手术或无法完全切除。化学疗法和放射疗法可以延长生存期，但在许多情况下，肿瘤仍然可以抵抗长期缓解。