REGENXBIO公司宣布,将利用其独特的NAV技术平台研发出一种创新基因疗法RGX-181,用于治疗2型晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2,TPP1基因突变致TPP1酶活性缺失),并计划于2019年向FDA递交其研究性新药(IND)申请。
在CLN2的动物模型中,RGX-181疗法能恢复TPP1活性并改善动物的神经行为功能和生存率。