REGENXBIO公司宣布，将利用其独特的NAV技术平台研发出一种创新基因疗法RGX-181，用于治疗2型晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2，TPP1基因突变致TPP1酶活性缺失），并计划于2019年向FDA递交其研究性新药（IND）申请。
在CLN2的动物模型中，RGX-181疗法能恢复TPP1活性并改善动物的神经行为功能和生存率。