近日，由美国食品和药物管理局（FDA）开展的针对血液癌症老年患者在临床试验中入组情况的首个全面分析显示，75岁以上老年患者在临床试验中存在显著的代表性不足（underrepresented），特别是当考虑到这个年龄组中的癌症高发病率。当前，75岁以上老年患者群体中，有五分之一患者被确诊为血液癌症，而这一数字预计将会随着人口老龄化而稳步增加。

       这项由美国FDA开展的研究分析了从2005-2015年期间入组血液癌症治疗药物临床试验的超过4.4万例老龄患者。研究将这些老龄患者按年龄（65岁以下、65-74岁、75岁以上）和疾病类型进行了分组。随后，研究人员按年龄组，将老年患者入组率与美国国家癌症研究所监测、流行病学和最终结果（SEER）项目癌症类型发生率2010-2014数据进行了对比。按照疾病类型，45%的老龄癌症患者入组了淋巴瘤治疗临床试验，24%入组了慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗临床试验，22%入组了多发性骨髓瘤（MM）治疗临床试验。

       研究分析发现，在淋巴瘤、CLL、CML、MM临床试验中，65岁以上老年患者入组率与这些疾病在该年龄组中的发病率相比，往往存在代表性过高（overrepresented）的情况。相比之下，75岁以上老年患者在CML诊断中占29%，但在该疾病的相关临床试验中的入组率不足4%，这种代表性不足现象，同样存在于横跨淋巴瘤、CLL、MM领域。

       该研究第一作者、FDA药品评价与研究中心血液学和肿瘤学产品部门血液学产品分部医疗官员Bindu Kanapuru表示，关于血液系统癌症成人患者入组情况的相关信息一直都比较缺乏。基于我们的研究发现，75岁以上老年患者群体中的癌症发病率比临床试验中该年龄组癌症患者的入组率要高得多。由于很少有75岁或以上老年癌症患者参与临床试验，因此缺乏关于新疗法在这一年龄组中安全性和有效性的重要信息。

       75岁及以上老年患者在临床试验中入组率不足的这一情况，在横跨各种癌症临床试验均普遍存在。但Kanapuru对这一年龄组癌症发病率与临床入组率之间的差距之大感到惊讶，尤其是在CML临床试验中。

       一系列原因导致该年龄组临床试验代表性不足，特别是患者常常因各种因素被排除在临床试验之外，例如既往癌症病史，心脏、肝 脏、肾 脏或其他器官的功能抑制性疾病，或其他并存疾病，这些情况在老年群体中发生的更为频繁。

       Kanapuru表示，在招募患者时，医生也会犹豫将这些老年患者入组临床试验，因为医生们不确定患者对试验药物的耐受性如何。此外，75岁以上老年群体的个体健康状况也极度不均匀。例如，75岁的老年人，有的非常健康，而有的可能身体非常虚弱，罹患多种疾病。