据FDA官网2018年3月1日提供的最新公布结果，FDA在2018年前两个月陆续批准了4款新药。

       2017年是美国药物批准的大年，美国食品和药物管理局(FDA)批准了46种新药以及两款CAR-T疗法、一款基因疗法。2018年也会是批准的大年吗?目前言之尚早，但目前的趋势来看，2018年依旧会有较多新药获批。

       图1：美国CDER1997-2017年批准的新药数量

       （数据来源：米内网综合整理）

       4款新药，药企巨头依旧是研发主力

       表1：2018年1、2月批准的4款新药

       （数据来源：米内网综合整理）

       首款多肽受体放射性核素疗法：Lutathera

       2018年1月26日，FDA批准了新的一年以来第一款新药Lutathera。它由诺华(Novartis)集团公司的Advanced Accelerator Applications开发，用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰 腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)。这也是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法(PRRT)。

       Lutathera此次获批基于两项研究。第一项是NETTER-1研究，受试者为229名SST受体阳性的GEP-NET晚期患者。试验中患者随机接受Lutathera+奥曲肽治疗或奥曲肽单独治疗。与仅接受奥曲肽治疗的患者相比，Lutathera+奥曲肽治疗患者的中位无进展生存期更长(40个月VS8个月)。第二项是基于一项由1214名SST受体阳性肿瘤(包括GEP-NETS)患者参与的研究数据。在GEP-NETs亚组(360例)有16%的人达到完全或部分缓解。

       这项批准为这些罕见癌症的患者带来了新的治疗方案。这也彰显了FDA愿意考虑‘扩大使用’项目中的数据，来支持新疗法的批准。

       三合一抗艾药物，吉利德又添一员大将：Biktarvy

       2018年2月7日，Gilead Sciences宣布美国FDA批准了其新药Biktarvy上市，作为每日一次的单片片剂疗法，治疗HIV-1感染。Biktarvy是一种三合一的复方剂型，由bictegravir(50mg)、emtricitabine(200mg)、与tenofovir alafenamide(25mg)三种成分组成。与Gilead的另一款抗HIV药物Descovy(FTC/TAF)相比，Biktarvy多了bictegravir(一款全新的整合酶链转移抑制剂INSTI)。

       FDA批准Biktarvy后，Leerink Partners分析师Geoffrey Porges评价道，由于该组合的“卓越的安全性和有效性”以及一个包含四个成功的Ⅲ期试验的数据，被FDA提前批准是毋庸置疑的。且该团队对Biktarvy抱有极大的信心，预计其将在2018年为Gilead带来可观的收益，并将在2021年的销售中一路攀升至63亿美元。

       第3款针对囊性纤维化根本病因的药物：Symdeko

       近日，Vertex医药公司宣布Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)获得FDA批准上市，用于治疗12岁及以上的囊性纤维化(cysticfibrosis，CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因携带两个F508del突变拷贝或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor药物有反应的突变。

       Symdeko是Vertex获得FDA批准的第3种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。囊性纤维化是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病，影响了北美、欧洲和澳大利亚约75000 名患者，由基因突变导致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。

       此次Symdeko给更多的患者提供了一种重要的新型治疗选择，能让更多患者从中获益。据悉，欧洲药品管理局(EMA)已经确认了tezacaftor/ivacaftor 组合药物的营销授权申请(MAA)。公司预计在 2018 年下半年获得欧盟批准。

       再添重磅抗癌新药，强生的不断努力：Erleada

       2018年2月14日，FDA批准强生Erleada (apalutamide) 上市，用于治疗非转移性(前列腺癌细胞未扩散)去势抵抗(激素治疗后疾病仍进展)的前列腺癌。Erleada获得过FDA的优先审评资格，是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物，也是首个凭借无转移生存期(metastasis-free survival，MFS)的临床终点获批上市的肿瘤新药。

       Erleada属于第二代高选择性雄激素受体(AR)拮抗剂，与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上。强生在2013年8月以10亿美元(6.5亿美元首付款+3.5亿美元里程金)收购Argon公司将ARN-509(JNJ-56021927， apalutamide)收入囊中，作为对自己前列腺癌产品线的补充。在一项包含了1,207名非转移性去势抵抗性前列腺癌患者的3期临床试验SPARTAN中，Erleada的疗效和安全性在临床试验中得到了充分的证实。良好的疗效，使得业内对Erleada的市场前景非常看好，预计未来五年销售额峰值能达到14.5亿美元。

       结语

       创新驱动进步，新药的获批意味着患者有更多的治疗选择。随着国内对药物研发的重视，各种激励政策的实施和各大药企的不断投入，在各大疾病领域新药开发中出现了越来越多国内企业的身影。相信随着国内企业的不断努力，未来在新药研发领域也能取得举足轻重的地位。

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