23日，纳米医学公司Nanobiotix公开了2/3期临床试验的积极顶线结果，NBTXR3在软组织肉瘤（STS）患者中达到了研究的主要终点。

       STS是从骨或软骨以外的身体结缔组织细胞，如脂肪，肌肉，神经，纤维组织和血管发育而来的癌症。每年大约有12000例新的软组织肉瘤病例被诊断出来。脂肪肉瘤指由脂肪细胞或其前体产生的肿瘤，可出现在身体的任何地方。脂肪肉瘤约占软组织肉瘤总数的17％。患有包括脂肪肉瘤在内的许多STS患者可以完全手术切除，但对于不能通过手术治愈或肿瘤细胞转移扩散至体内其他部位的患者预后较差，局部或远处转移的患者5年相对生存率分别只有54％和16％。

       NBTXR3是一款潜在的“first-in-class”产品，具有全新作用模式，在使用放射疗法激活时，以物理方式破坏癌细胞。NBTXR3可直接破坏肿瘤并激活免疫系统，用于局部疾病控制和全身性疾病治疗。

       此次试验是一项前瞻性、随机、跨国、开放标签和主动控制的双组2/3期临床试验，在180例局部晚期的STS患者中进行。研究旨在评价与单独放射疗法相比，放疗激活的NBTXR3的有效性和安全性。患者接受了标准辐射剂量（25x2 Gy）的治疗，并在手术切除的肿瘤上测量了疗效终点。研究在意向治疗人群（ITT）中达到了主要终点。

       研究的主要终点是病理完全缓解率（pCRR），定义为患者在治疗后，肿瘤中残留的活性癌细胞比例低于5％。这个主要终点与NBTXR3的作用模式和产品功效有关。研究显示，使用NBTXR3达到病理学完全缓解（pCR）的患者是对照组的两倍（16.1％比7.9％，p = 0.0448）。两组之间观察到的显著差异验证了NBTXR3疗法的优越性。关键次要终点评估手术的切缘状态，主要目标是实现切缘阴性，定义为R0，即手术边缘内没有癌细胞。与单独放疗相比，NBTXR3显示R0比例统计学显著增加（相对增加20％，p = 0.042）。切缘阴性是局部无进展生存期（PFS）和远处PFS一个有效的替代终点，衡量患者的全身和长期益处

       法国巴黎居里研究院（Institut Curie）肉瘤和复杂肿瘤外科主任，2/3期研究的全球首席研究员Sylvie Bonvalot博士说：“本次试验的数据非常优秀，毫无疑问地显示了放疗结果的改善，并有大量患者完全缓解。NBTXR3可以真正为患者带来益处，并且可以改变护理标准。这种创新将在许多其他的适应症中，尤其是在单独使用放射治疗的情况下发挥作用。”

       法国里昂Léon Bérard中心主任Jean-Yves Blay博士评论说：“我对缓解率的差异感到惊讶， 据我所知，任何其他策略都不能实现组织学完全缓解比例翻倍。更令人印象深刻的是R0比例与平均的64％相比，增幅超过20％。考虑到R0影响患者的复发和生存，这种差异确实令人印象深刻。”

       我们期待这款新型纳米疗法能够早日上市与患者见面，为更多软组织肉瘤和其他肿瘤患者带来完全缓解。