帕金森病是一种神经退行性疾病,属于运动系统紊乱疾病大类,这种疾病由于产生多巴胺的脑细胞损伤导致。帕金森病的四个主要症状是身体多个部位的颤抖;肢体和躯干僵硬;运动迟缓;姿势不稳定,或平衡和协调受损。患者可能无法走路、说话或者完成其他简单的动作。目前的治疗方法只能缓解帕金森病的症状。
MANF作为有望治疗帕金森病的一种神经营养因子,能够安全有效地避免产生多巴胺的神经元死亡,或是使奄奄一息的细胞恢复活力,最终阻止疾病的发展,恢复患者的正常功能。这正是总部位于纽约的Amarantus Biosciences公司采取的研究路线。该公司由Gerald Commissiong先生领导,他曾任Amarantus公司的首席运营官,2011年10月升任总裁和CEO。在联合创办Amarantus之前,他曾是加拿大足球联盟(Canadian Football League)的专业足球运动员。Commissiong先生毕业于斯坦福大学管理科学与工程专业,专攻财务。他的父亲John Commissiong博士曾发现了MANF蛋白质,父子俩从2007年开始就一直在一起工作。
最近,药明康德与Commissiong先生进行一次交流,他向我们介绍了Amarantus公司、以及这个领域正在如何寻找治疗帕金森病的方法。
Q:您认为在神经系统疾病方面,包括帕金森病在内,药物研发方面取得了哪些进展?
Gerald Commissiong先生:我认为癌症疗法的新概念正在改变科学家们对生物学的总体看法。越来越清楚的是,一个化合物瞄准一个靶标的方法在解决复杂疾病方面已经遇到局限,系统方法正在成为治疗新范式。因此,一些神经疾病的先进疗法开发正在采用生物学的互补方法,这也包括帕金森病。
Q:最近美国国家卫生研究院推出了脑科学计划,这对您的研究有帮助吗?
Gerald Commissiong先生:国家卫生研究院的脑科学计划正在推进大脑的一些重要的生物学特征的发现。我们正在了解多巴胺能级单细胞活动,它们的亚型影响了我们治疗帕金森病的方法。我们从中得到了关于MANF(脑白质-星形胶质细胞衍生的神经营养因子)蛋白的公开数据,帮助我们考虑选择适应症,以及我们如何在临床中治疗帕金森病。
Q:您认为帕金森病是由基因异常,环境因素,还是两者结合引起的?
Gerald Commissiong先生:人们常说,基因是枪,而环境扣动扳 机。在帕金森病中,这种情况似乎确实存在,不同的基因组合会增加或减少风险;某些生活方式,比如吸烟,反而会降低帕金森病的风险。这些相互关系对于进一步研究帕金森病的病因很重要。
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