近日，银河生物公告，公司全资子公司成都银河生物医药有限公司、控股公司北京马力喏生物科技有限公司及四川大学联合提交的CAR-T疗法“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”临床试验申请已获得四川省食品药品监督管理局的受理，四川省药监局在完成药物临床试验现场核查、研制现场核查、生产现场检查等工作后，已于12月15日将“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”的相关材料转报CFDA审评、审批。银河生物本次申报临床的CAR-T疗法主要适应症为淋巴瘤。

       CAR-T疗法：正在崛起的蓝海

       CAR-T是一种高效、先进细胞免疫疗法，并有望攻克癌症的颠覆性新技术，并已在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出其惊人的效果。据了解，我国每年新增肿瘤确诊患者超过400万人，现有的手术、化疗、放疗、中药等传统治疗手段都难以高效治疗肿瘤，而CAR-T疗法将为上述特定的患者带来福音。据CoherentMarketInsights调查报告显示，到2028年全球CAR-T疗法市场规模将达到85亿美元。

       截止至目前，全球仅有两个CAR-T疗法获批上市，分别为2017年8月获FDA批准的诺华公司的Kymriah，用于治疗儿童和年轻成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者，以及2017年10月18日获FDA批准的Kite制药的Yescarta，用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。

       同时，CAR-T是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域，甚至在某些方向上还可能会取得领先。实际上，国内创新的医药企业在CAR-T技术的临床研究上，亦跻身第一梯队。据美国临床试验网站结果显示，中国登记开展CAR-T临床研究项目有135项，已经在数量上超过欧洲，仅次于美国。

       国内创新药物审评审批提速，CAR-T疗法有望加速获批

       近年国家为提高药品的质量、促进医药行业结构调整和转型升级，不断出台相关鼓励政策。2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出要加快创新和急需药品、医疗器械的上市审评审批速度。2017年12月CFDA发布的《关于调整药物临床试验审评审批的公告(征求意见稿)》，规定了限期完成审评审批的管理办法，再次强调了国家加快创新药物审评审批速度的决心。

       CAR-T药物属于高新技术创新药物，疗效显著，属于国家加快创新药物审评审批速度项目。根据公开资料以及查询CFDA的药品注册进度情况，目前国内尚无CAR-T疗法获批上市，仅有三家企业的CAR-T疗法临床申请获得CFDA受理。除银河生物外，其他两家分别为：2017年12月8日港股上市公司金斯瑞生物科技下属公司南京传奇的CAR-T临床申请获受理；2017年12月11日科济生物医药(上海)有限公司的CAR-T疗法临床申请获得受理。随着监管政策进一步明朗，在国家鼓励加快创新药物审评审批的大背景下，CAR-T疗法有望加速获批上市。

       高效、安全是国内CAR-T竞争的重点

       实际上，CAR-T等细胞免疫疗法带来巨大生存希望的同时，也蕴含较大危险。CAR-T细胞技术的难度在于培养它的特异性，能否识别和杀伤“敌人”，同时实现破坏性的可控。保证安全性和有效性是未来能否广泛、常规应用CAR-T细胞治疗肿瘤的关键。

       此次与银河生物联合申报的北京马力喏和四川大学均为在CAR-T领域深耕多年，掌握最前沿的CAR-T核心技术。四川大学生物治疗国家重点实验室及魏于全院士所带领的团队在CAR-T技术研发上一直位于国内前列。北京马力喏与北京大学肿瘤医院淋巴瘤治疗权威专家朱军教授团队合作，进行了该改良型抗CD19CAR-T细胞治疗淋巴瘤的临床试验。该临床试验的25例患者，均为至少接受过两种系统方案治疗后复发、难治B细胞淋巴瘤。临床试验结果显示，该改良型抗CD19CAR-T细胞治疗有效率达到70%，在高剂量组有效率达到约80%，其中完全缓解(CR)率达到55%，并且疗效持久。令人振奋的是在取得很好疗效的同时，临床试验过程中，只有3例患者出现低热反应，所有25例治疗病人没有发生一例严重不良反应，均未出现严重细胞因子风暴(CRS)及神经毒性不良反应。

       银河生物通过强强联合，已然掌握高效、安全的CAR-T治疗技术，并有望在国内CAR-T药物上市方面取得先发优势。