我国约有10万血友病人，当中绝大部分是孩子，并且登记数字每年都在增长。血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病，由于患者的血液中先天缺乏一种凝血因子，容易导致出血不止，可以致残，甚至危及生命。如果患者能够接受规范治疗，病情完全可以控制，过上正常生活。但遗憾的是，我国九成以上患者因为缺乏早期治疗而导致身体残疾，或因病致贫，生活现状不容乐观。

　　患者登记数：5年增长70%

　　据了解，国家卫计委在2010年初建立了全国血友病患者登记系统，并积极推行血友病分级诊疗模式。根据中国血友之家的统计，2010年登记在册的甲型血友病患病人数仅为7000人，2015年我国大陆地区甲型血友病患病人数约为12000人，短短5年间，血友病登记患者数增长了70%。尽管如此，我国血友病患者的诊断率仍然处于较低水平。

　　出血才治疗 残疾比例高

　　今年三岁的玲玲是广东河源人，最近皮肤上长出了不少淤斑，摸上去硬硬的，感觉有肿块。父母以为她得了皮肤病，在当地敷草药、看中医，足足折腾了好几个月。直到一天孩子牙齿流血，并哭诉“腿疼”，父母才带着她到大医院就诊。然而当地医院对于玲玲的病情也没有头绪，建议他们到广州就诊。父母带着孩子来到南方医院，一抽血，发现是血友病。

　　南方医院血液科孙竞教授介绍：“血友病大多数是在孩子2～3岁时发病，6岁前确诊，部分重型的病例1岁之内就会发病。”但是，血友病发病率低，很多临床医生对该疾病都缺乏相应的认识，因此造成较多的误诊和漏诊。

　　医生尚且如此，公众对血友病的认知度就更低了。中国医学科学院血液学研究所教授杨仁池指出，我国大部分血友病患者的家长在孩子患病早期根本不了解这一疾病，从而错过了早期诊断和治疗的最佳治疗时机。孙竞表示：“目前我国大部分血友病患者还停留在按需治疗阶段，就是发现出血后再注射凝血因子。这样会导致关节部位反复出血，久而久之关节容易发生变形，甚至残疾。”

　　不足一成患者能控制病情

　　目前医学界提倡的“代替因子治疗”是预防性治疗，是在关节发生出血之前定期定量地注射凝血因子，“这样能把出血次数控制在每年5次以下，患者病情受控，可以像正常人一样生活，甚至运动。”

　　“血友病患者需要终身治疗，医疗费用高昂，药品稀缺，很多患者用不起药，无法得到充分的治疗。尤其是乙型血友病患者，因为患病人数更为稀少，所以面临的治疗用药问题更为严峻。”广州市番禺中心医院程淑琴教授在采访中说道。

　　程淑琴表示，现有的血友病药品价格高昂，超出普通病人的承受范围，因病致贫是普遍现象。记者在采访中了解到，目前血友病患者接受足量治疗的费用每年大约是80万，这在欧美等发达国家和部分发展中国家都是全部由政府资助的。而在我国，患者自己负担的比例相当大。在广州接受治疗的患者可以采取一种“共付”的模式：医保报销一部分，慈善会等机构资助一部分，企业支持一部分，患者个人承担一部分，“患者个人承担的比例为17.5%，一年算下来也要14～15万元，这对于一般工薪家庭来说还是一个非常沉重的负担。因此，我国能足量用药达到病情完全控制的血友病患者不足10%。”孙竞说。

　　在今年广东省两会上，程淑琴就建议，将用于治疗乙型血友病的重组人凝血因子九因子药物纳入医保报销范围，解决血友病患者的用药困难。“血友病属于罕见病，患病人数不多，这部分费用纳入医保后，不会对国家医保系统造成多大的压力。”而且血友病的治疗价值高，患病的孩子只要用得起药，就能像正常人一样生活和工作。