2018年，FDA共批准59款新分子药物，创历史新高；国家药监局（NMPA）同样批准了近50款在中国未上市的全新药物，其中有6款属于本土自主创新产品。

      伴随着新药的上市，药价也成为大家关注的重心之一。年末，GoodRx发布“2018年度美国最昂贵药物”排行榜，列举了20款价格最贵的零售药物。其中，多数用于治疗罕见遗传病，也有一些治疗更常见的疾病，如肺动脉高压和丙肝。

      GoodRx是美国知名的处方药搜索比价网站，通过实时展示最新的药品价格，让药品价格更加透明，从而改变美国医药供应链生态。

      在2018年的药价盘点中，Gilead，Shire和AbbVie等多家知名药企都有产品入围，这些药物价格从每年约30万美元到超过60万美元不等。其中，许多制药商为患者提供援助计划，以帮助患者承担得起药物。

      1# Actimmune，52,322美元

      排在首位的是Horizon药业的Actimmune，适用于慢性肉芽肿病（CGD）、严重的恶性骨质疏松症（SMO）两种罕见病。这款药物是“最昂贵药物”榜单中的“常客”，Horizon对这它的定价为每月52322美元（每月平均注射12次）。根据Jefferies分析师的表示，Horizon在2017年年底将其价格提高了9.9％。

      2# Daraprim，45,000美元

      紧随Actimmune之后的是达拉匹林（Daraprim），一种专门治疗寄生虫感染的药，由Vyera制药公司（前身是图灵制药）销售。此前，公司前CEO（因为欺诈指控已被判刑）把达拉匹林的药价提高了5000%，造成了药品定价风暴。

      虽然受到严格审查，但是达拉匹林的价格仍然居高不下，每月费用为45,000美元（每月服用60片）。

      3#4# Cinryze和Takhzyro，44,140美元

      Shire治疗遗传性血管水肿（HAE）的两款药物——Cinryze和Takhzyro分别占据第3和第4位，每月价格为44,140美元。其中，Cinryze获批时间较早，患者一个月通常需要16小瓶的剂量。而Takhzyro在2018年8月获批，每月需要两小瓶（每瓶售价为22,070美元）。

Jefferies的分析师预测，Takhzyro的销售峰值将达到18亿美元，成为最昂贵排名中的重磅产品。

      5# Chenodal，42,570美元

      排在第5位的药物是Chenodal，一种治疗胆结石的药物。这类患者会因为胆结石堵住胆囊里的导管，引起严重的疼痛感，由Retrophin公司销售。在2014年，Chenodal的价格增长了5倍。虽然Chenodal没有获得专利，但是仿制药制造商无法复制它，这主要得益于一种“封闭式分销系统”，使得他们无法获得测试所需的样品。

      Chenodal的每月费用是42,570美元（每片药价为473美元，患者通常需要服用90片）。一些患者每月需要服用210片，这意味着他的医药费高至10万美元。

      6# Myalept，42,138美元

      Aegerion公司的的Myalept是治疗全身脂肪营养不良的一款药物，病人患有一种罕见的瘦素缺乏症。Myalept的每月价格为42,138美元（通常需要使用10瓶，每瓶定价4213美元）。

      7# Acthar，39,000美元

      Mallinckrodt备受争议的HP Acthar出现在第7位，每月花费近39,000美元。HP Acthar适用于多种疾病，包括类风湿性关节炎、多发性硬化症、婴儿痉挛、眼科疾病、银屑病性关节炎等。

      8# Juxtapid，37,000美元

      罕见疾病制药商Aegerion的Juxtapid占据第8位，适用于纯合子家族性高胆固醇血症，一种遗传性心血管疾病。Juxtapid的每月花费为37,000美元（通常每月服用28粒胶囊）。

      9# Tegsedi，34,600美元

      Tegsedi是一种全新的药物，以美元34,600美元的价格首次入围美国最昂贵零售药物“TOP10”中。它用于治疗遗传性甲状腺素淀粉样变性引起的神经损伤，通常每月使用4瓶，每瓶价格为8650美元。

      10# Firazyr，32,468美元

      Shire的第三款药物Firazyr以每月售价32,468美元排名第十。2011年，Firazyr获批上市，用于治疗遗传性血管性水肿（发作后）。由于患者平均每月遭受2-4次发作，大多数患者每月治疗成本为32,468美元。

      11# Ravicti，32,004美元

      除了排在首位的ActImmune，Horizon公司还有一款药物入围——Ravicti，治疗尿素循环障碍。Ravicti（每瓶价格为4572美元）是Horizon公司2017年销售额最高的药物，总业界达到1.93亿美元。

      12# Harvoni，31,500美元

      排名第12位可能是所有昂贵药物中商业化最成功的一款产品，即吉利德的Harvoni，适用于丙型肝炎。它的每月费用为31,500美元（每片定价1125美元，平均每月服用28片）。

      13# Cuprimine，31,426美元

      Valeant公司（现为Bausch健康公司）的Cuprimine排在第13位，同时也是榜单中最古老的一款药物，适用于由Wilson疾病治疗引发的铜累积。根据GoodRx的数据，Cuprimine每片售价超过261美元。关于Cuprimine（以及公司其他药品）的定价一直备受争议。

      14# Sovaldi，28,000美元

      Sovaldi的吉利德又一款治疗丙型肝炎的药物，每月花费为28,000美元（每片定价1000美元）。作为首款针对丙肝的新型治疗药物，Sovaldi曾给吉利德带来数十亿美元的销售业绩，直至艾伯维推出同款竞争品，价格才有所下降。

      15# Viekir Pak，27,773美元

      艾伯维的Viekir Pak是一种二合一的抗丙肝药物，以每月27,773美元的价格排在第16位。

      16# Viekira XR，27,773美元

      Viekira XR是Viekir Pak的缓释剂型，同样用于治疗1型丙型肝炎。患者每天只需要服用一个药片。随后，艾伯维还推出了Mavyret，可在8周内治愈肝炎。2018年前三季度，艾伯维的丙肝类药物销售额达到27.54亿美元，其中Mavyret贡献了26.6亿美元，而Viekira销售额为1.35亿美元。

      17# Orfadin，27,247美元

      Orfadin适用于1型遗传性酪氨酸血症（HT-1），每月费用为27,247美元。HT-1 是由酪氨酸代谢障碍所致的一种罕见的遗传性代谢疾病。

      18# Zavesca，26,820美元

      强生旗下Actelion公司的Zavesca是一种用于治疗1型戈谢病药的药物，每月售价为26,820美元。Zavesca与赛诺菲的Cerdelga 有竞争。在被强生收购之前，Actelion2016年Zavesca销售额约1.05亿美元。

      19# Tibsovo，26,115美元

      Agios的Tibsovo是一款今年7月获批的新药物，适用于某些复发/难治性急性髓细胞白血病。这类白血病患者携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，而Tibsovo是首个针对IDH1酶的靶向抑制剂。伴随着该药物的获批，其对应的伴随诊断产品（检测AML 患者 IDH1基因突变）也获得批准。

      20# Remodulin，25,466美元

       排在第20位的是United Therapeutics的Remodulin，适用于肺动脉高压。该药物的每月费用为25,466美元（通常需要每月注射2瓶，每瓶定价12733美元）。但是，根据该公司与Sandoz、Teva、Par Pharmaceuticals和其他仿制药公司签署的专利协议，这款药物很快就会面临仿制药的竞争。