Janssen制药公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA），寻求批准erdafitinib用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）和某些成纤维细胞生长因子受体（FGFR）遗传改变的患者，其肿瘤在先前化疗后发展。Erdafitinib是一种研究性的，每日一次的口服泛FGFR抑制剂，于2018年3月获得FDA的突破性治疗指定。
 
“Erdafitinib在治疗转移性尿路上皮癌方面取得了令人满意的结果，这种疾病目前患者的治疗选择有限，”Janssen Research＆Development，LLC肿瘤学全球治疗领域负责人，医学博士Peter Lebowitz说。。“我们期待在该机构对该应用的审查中与FDA合作，因为我们相信erdafitinib将为患者提供重要的治疗选择。”
 
NDA提交的数据基于BLC2001（NCT02365597）2期临床试验的数据，该试验评估了erdafitinib治疗局部晚期或转移性UC的成人患者的疗效和安全性，这些患者的肿瘤具有一定的FGFR改变。该研究的主要终点是具有客观反应的参与者的百分比，定义为基于实体瘤反应评估标准（RECIST）1.1版*标准的完全反应或部分反应。该研究结果最近在美国临床肿瘤学会（ASCO）2018年芝加哥年会（摘要＃4503）上发表，被认为是“最佳ASCO”选择。
 
“我们致力于为诊断为转移性尿路上皮癌的患者提供新的治疗选择，因此，erdafitinib FDA提交的材料是一个重要的里程碑，”Janssen Research＆Development，LLC全球负责人Mathai Mammen医学博士说。“我们的组织重点放在高度未满足的医疗需求领域，这突显了我们致力于推进转型科学和开发可能延长和改善患者生活的解决方案。”
 
*RECIST（版本1.1）是指实体肿瘤中的反应评估标准，它是衡量癌症患者对治疗反应程度的标准方法，并且基于肿瘤是否缩小，保持不变或变大。
 
关于尿路上皮癌
 
尿路上皮癌，最常见于膀胱癌，是美国第六种最常见的癌症.2 2018年，估计在美国将诊断出81,190例膀胱癌新病例，估计将有17,240例膀胱癌死亡。2目前，IV期转移性膀胱癌患者的相对5年生存率为5％。3具有FGFR遗传改变的转移性尿路上皮癌患者，预后较差，基于低反应率的未满足需求高，可能对免疫检查点抑制剂治疗有抵抗力。4
 
关于Erdafitinib
 
Erdafitinib是一种研究性的，每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的2期和3期临床试验.5 FGFRs是受体酪氨酸家族激酶可以通过多种肿瘤类型的遗传改变激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和存活增加.6鉴定患有FGFR改变的患者的伴随诊断是erdafitinib发展计划的一个组成部分。2008年，Janssen与Astex Pharmaceuticals签订了独家全球许可和合作协议，以开发和商业化erdafitinib。