美国食品和药物管理局（FDA）批准Tegsedi（inotersen）治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病。Tegsedi现已获得美国，欧盟和加拿大的批准。
 
“Tegsedi是第一种也是唯一一种RNA靶向治疗药物，通过每周一次的皮下注射有效减少TTR蛋白的产生，为患有hATTR淀粉样变性引起的多发性神经病的人提供有效的治疗。我们相信这种形象将使Tegsedi成为许多患者的最佳选择，并且它的自我管理使得在适合他们的时间可以灵活地治疗，这可能会改变这种进行性和衰弱性疾病的治疗和管理方式，“Paula Soteropoulos说。，Akcea Therapeutics的首席执行官。“当我们在多国推出时，我们致力于为服用Tegsedi的人们提供全面的治疗体验。除了药物本身，这包括确保需要这种疗法的患者可以使用它，
 
在hATTR淀粉样变性病中，转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白在整个身体中作为淀粉样沉积物错误折叠并积聚。Tegsedi通过减少TTR蛋白的产生来源于该疾病。在NEURO-TTR研究中，无论TTR突变，性别，年龄或种族，Tegsedi治疗均可使患者血清TTR蛋白从基线平均降低79％。
 
淀粉样变性研究联盟的创始人兼首席执行官Isabelle Lousada说：“尽管遗传性ATTR淀粉样变性伴有多发性神经病变的真实发病率尚不清楚，但毫无疑问，它目前尚未被严重诊断。”该批准代表了一项重大进展。美国的患者，家属，护理人员和医疗保健专业人员需要更多选择来治疗这种疾病。我现在比以往任何时候都更乐观，我们可以提高对这种罕见疾病的认识，支持更快的诊断并提供更好的治疗。“
 
FDA对Tegsedi的批准是基于3期NEURO-TTR研究的结果，该研究针对患有多发性神经病症症的hATTR淀粉样变性患者。该研究的结果表明，使用Tegsedi治疗的患者与使用安慰剂治疗的两个共同主要终点患者相比具有显着的益处：诺福克生活质量问卷-糖尿病性神经病变（Norfolk QoL-DN）和改良的神经病变损伤评分+7（mNIS）+7），神经病变疾病进展的衡量标准。
 
Tegsedi与血小板减少症和肾小球肾炎的风险相关。需要加强监测，以支持早期发现和管理这些已识别的风险。有关Tegsedi的完整处方信息，包括盒装警告，请访问www.tegsedi.com，请参阅下面的重要安全信息。Tegsedi正在推出风险评估和缓解策略（REMS）。
 
“hATTR淀粉样变性是一种致命的疾病，它会影响多个器官和身体系统并剥夺人们的工作能力-工作能力，执行日常任务的能力-使他们能够控制自己生活的所有事情，”Morie说。Gertz，医学博士，血液学家和Mayo Clinic的内科医学名誉主席。“Tegsedi已经证明TTR减少了近80％，现在已成为治疗这种疾病的有效方法。与安慰剂相比，快速和持续的改善措施与措施的逆转在大部分患者中看到的疾病加上通过自我注射提供的独立性，不仅给患者带来了希望，也给他们的照顾者和家人带来了希望。“
 
为了帮助hATTR淀粉样变性患者获得Tegsedi，Akcea创建了Akcea ConnectTM，这是一个患者支持计划，由专门的，基于地区的护士病例管理人员组成，他们拥有广泛的医学知识和经验。该计划提供免费，私人和为美国各地的患者及其护理人员和家庭提供个性化支持。
 
“hATTR淀粉样变性病是一种毁灭性的疾病，需要患者服用。Akcea已准备好帮助患者收回一些东西，“Akcea Therapeutics总裁Sarah Boyce说。“我们理解，管理罕见疾病不仅仅是提供新药，我们技术精湛的团队已做好充分准备，提供有效，安全和全面的治疗体验。我们行业领先的患者支持计划Akcea Connect将帮助患者完成Tegsedi治疗之旅的每个阶段，并且我们在与主要付款人的讨论方面取得了很大进展，以方便访问。我们很高兴并准备好执行我们的发布计划并将Tegsedi带给患者。“
 
“美国对Tegsedi的认可代表了扩张的Ionis商业管道的另一个重要补充，这是30年创新的产物。我们很高兴看到我们的努力为hATTR淀粉样变性引起的多发性神经病患者带来了一种重要的新药，“Ionis制药公司首席运营官Brett P.Monia博士说。“我们相信，Akcea经验丰富的团队将兑现Tegsedi的承诺。我们感谢参与Tegsedi临床计划的所有患者和医生，并使这一具有里程碑意义的批准成为可能。“
 
4月，Akcea授权全球从Ionis商业化Tegsedi的权利。根据美国对Tegsedi的批准，Ionis将获得5000万美元的里程碑付款，可以用Akcea普通股或现金支付。Tegsedi的商业利润和亏损将分别为Ionis和Ocea的60％。
 
关于Tegsedi（inotersen）
 
Tegsedi被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素介素（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。由Ionis Pharmaceuticals发现和开发的Tegsedi（inotersen）是世界上第一种也是唯一一种旨在减少人转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白生成的皮下RNA靶向药物。Tegsedi还获得了欧盟和加拿大的上市许可，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者的1期或2期多发性神经病。
 
该批准是基于来自NEURO-TTR研究的数据，该研究是对172名患有多发性神经病变症状的hATTR淀粉样变性患者进行的3期随机（2：1），双盲，安慰剂对照，为期15个月的国际研究。在NEURO-TTR中，Tegsedi与安慰剂相比，通过改良的神经病变损伤评分+7（mNIS+7）和诺福克生活质量问卷-糖尿病性神经病变（Norfolk QOL-）测量的神经病变和生活质量测量显示出显着的益处。DN）总分。无论年龄，性别，种族，地区，神经病变损伤评分（NIS），Val30Met突变状态和疾病阶段如何，Tegsedi治疗的患者都有类似的益处。
 
该批准还基于来自NEURO-TTR开放标签扩展（OLE）的数据，这是对完成NEURO-TTR研究的患者的持续研究，旨在评估Tegsedi的长期疗效和安全性。
 
重要安全信息
 
Tegsedi会引起严重的副作用，包括：
 
低血小板计数（血小板减少症）：Tegsedi可能导致血液中血小板数量减少。这是Tegsedi常见的副作用。当您的血小板计数太低时，您的身体不会形成凝块。你可能有严重的出血，可能导致死亡。如果您有以下情况，请立即致电您的医
 
不寻常的瘀伤或一些微小的红紫色斑点，通常在小腿上
 
皮肤切口出血不会停止或渗出
 
从牙龈或鼻子出血
 
尿液或粪便中的血液
 
流入你的眼睛的白色
 
突然剧烈头痛或颈部僵硬
 
呕吐或咳血
 
异常或重度期（月经出血）
 
肾脏炎症（肾小球肾炎）：你的肾脏可能会停止正常工作。肾小球肾炎可导致严重的肾损伤和需要透析的肾衰竭。如果您有以下情况，请立即致电您的医
 
面部，脚部或手部浮肿或肿胀
 
新发作或呼吸急促和咳嗽加重
 
尿液或棕色尿液中的血液
 
泡沫尿（蛋白尿）
 
尿液比平常少
 
由于血小板计数低和由于存在肾脏问题的风险导致严重出血的风险，Tegsedi只能通过名为Tegsedi风险评估和缓解策略（REMS）计划的受限程序获得。与您的医疗保健提供者讨论如何参加Tegsedi REMS计划。
 
如果您有以下情况，请不要使用Tegsedi：
 
血小板计数低
 
有Tegsedi引起的肾脏炎症（肾小球肾炎）
 
对Inotersen或Tegsedi的任何成分有过敏反应。有关Tegsedi成分的完整列表，请参阅“用药指南”的末尾
 
在您启动Tegsedi之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有健康问题，包括：
 
有或有出血问题
 
有或有肾脏问题
 
怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚Tegsedi是否会伤害未出生的婴儿
 
是母乳喂养还是计划母乳喂养。目前尚不清楚Tegsedi是否会进入母乳或伤害宝宝。与您的医疗保健提供者讨论在您服用Tegsedi时喂养宝宝的最佳方式
 
告诉您的医护人员您服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补充剂。特别要告诉您的医务人员您是否服用维生素A或β-胡萝卜素补充剂，血液稀释剂（抗凝血剂）或影响血液凝固的药物。
 
需要监控
 
在您启动Tegsedi之前，您的医疗保健提供者将测试您的血液和尿液，以检查您的血小板计数和肾脏和肝脏功能。当您接受Tegsedi时，您将密切监测症状，包括每周检查您的血小板计数（或根据需要更频繁地检查），每2周检查一次肾功能，每4个月检查一次肝功能。如果您的医务人员让您停止服用Tegsedi，您将需要在治疗后继续测试您的血液和尿液8周。
 
Tegsedi可能会导致严重的副作用，包括：
 
行程。Tegsedi可能导致中风。一名服用Tegsedi的人中风，这是在第一次给药后2天内发生的。如果您有中风症状，包括突然麻木或虚弱，尤其是身体的一侧，请立即获得紧急帮助;严重的头痛或颈部疼痛;混乱;视力，言语或平衡问题;下垂的眼睑。
 
炎症和免疫系统问题。一些服用Tegsedi的人有严重的炎症和免疫系统问题。炎症和免疫系统问题的症状包括行走的意外变化，腿部的虚弱和痉挛，背痛，体重减轻，头痛，呕吐和言语问题。
 
肝脏的影响。Tegsedi可能导致肝脏问题。在您开始使用Tegsedi之前和使用Tegsedi之前，您的医疗保健提供者应该进行实验室检查以检查您的肝脏。如果您的症状表明您的肝脏可能无法正常工作，请告诉您的医务人员，其中可能包括意外的恶心和呕吐，胃痛，不饿，皮肤发黄或尿液较深。
 
过敏反应。Tegsedi可能引起严重的过敏反应。这些过敏反应通常在注射Tegsedi后2小时内发生。如果您有任何严重过敏反应的症状，包括关节疼痛，寒战，手掌发红，肌肉疼痛，胸痛，潮红，震颤或抽搐运动，流感样症状，高血压，或吞咽困难。
 
眼部问题（低维生素A水平）。用Tegsedi治疗会降低血液中的维生素A水平。您的医疗保健提供者会告诉您每天服用多少补充维生素A;只取他们告诉你的金额。如果您出现眼部问题，请致电您的医务人员，例如夜间或夜间照明困难（夜盲）。
 
Tegsedi最常见的副作用包括注射部位反应（如注射部位发红或疼痛），恶心，头痛，疲倦，血小板计数低（血小板减少）和发烧。这些并不是Tegsedi可能产生的副作用。与您的医疗保健提供者讨论您可能遇到的任何副作用。