美国食品和药物管理局（FDA）批准在美国注射Revcovi™（elapegademase-lvlr）Revcovi新的酶替代疗法（ERT）用于治疗小儿和成人患者的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）。
 
“我们很高兴FDA及时承认Revcovi是一种有效和安全的治疗ADA-SCID的药物，除了极为罕见之外，它是最具破坏性的遗传疾病之一，”首席执行官Michael Minarich表示，Leadiant Biosciences，Inc。“我们向参与临床试验的患者及其家人和照顾者表示最深切的谢意。我们也非常感谢研究人员，临床医生和研究人员为有需要的患者提供这种疗法的辛勤工作。我们期待继续共同为ADA-SCID社区服务。“
 
Revcovi是由Leadiant Biosciences开发的聚乙二醇化重组腺苷脱氨酶（rADA），用于治疗ADA-SCID。作为重组技术的产品，Revcovi消除了从动物中获取酶的需要，并通过补充称为腺苷脱氨酶（ADA）的必需酶的水平起作用。
 
ADA-SCID是一种极为罕见的遗传性遗传疾病，由ADA酶缺乏引起，如果不加以治疗则是致命的。受ADA-SCID影响的患者免疫系统受损，使其无法受到感染细菌，病毒和真菌的保护。ADA-SCID主要影响婴幼儿。该疾病通常在出生后的头几个月内被诊断出来。患有ADA-SCID的未诊断婴儿通常在感染前到达2岁时死亡。大多数州的SCID新生儿筛查已经允许在新生儿中检测ADA-SCID，并且导致早期启动ADA酶疗法并改善结果。
 
“几十年来，医生，患者和他们的家人依靠酶替代疗法作为腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷的一种挽救生命的治疗方法，这种疾病使有毒代谢物的积累可以削弱儿童的免疫系统，”Morna Dorsey说，MD，MMSc，旧金山加利福尼亚大学儿科学教授。“患有ADA-SCID的个体患严重和反复感染的风险增加，并且往往无法茁壮成长。通过提供特异性和直接替代腺苷脱氨酶，Revcovi可以降低患者潜在严重，危及生命的感染及其使人衰弱的并发症的风险。“
 
该批准基于两项多中心，开放标签临床试验的结果，这些试验证明Revcovi可增加ADA活性，降低ADA-SCID标志性毒性代谢物的浓度，并改善总淋巴细胞计数。
 
“对于患有ADA-SCID及其家人的人来说，这是一个伟大的日子，因为Revcovi的批准为他们提供了前进的道路，”免疫缺陷基金会总裁兼首席执行官John Boyle评论道。“我们赞扬Leadiant Biosciences将这种创新的酶替代疗法推向市场，并帮助促进对ADA-SCID的科学理解。”
 
“我们的员工的能力和奉献精神有助于获得ADA-SCID社区的这一重要成就，”Leadiant Biosciences Corporate首席执行官Marco Brughera博士说。“在FDA批准Revcovi的情况下，我们重申了我们的承诺，罕见的致力于提供可靠的优质创新疗法，满足罕见疾病社区的需求。“
 
Leadiant正在与医生，付款人和政策制定者合作，将Revcovi带给需要它的患者。该公司提供全面的治疗支持，从疾病教育到导航报销，再到提供患者援助计划。该公司的上市后承诺包括一项临床研究，该研究将记录使用Revcovi的患者健康状况的信息。该计划将帮助Leadiant在批准后更好地了解和跟踪有关Revcovi的信息，并提供有关Revcovi疗效和安全性的重要信息，特别是在新诊断的患者中。
 
Leadiant是一家以研究为基础的制药公司，致力于研究，开发和分发新型有效疗法，以满足罕见疾病患者的需求，投入大量科学和财政资源。该公司在北美销售五种罕见疾病产品，并在酶替代治疗领域工作了30多年。公司致力于满足受ADA-SCID影响的患者，护理人员和家庭的需求。
 
FDA批准了此申请快速通道和优先审查。Revcovi也获得了Orphan Drug的称号。
 
关于Revcovi
 
Revcovi（elapegademase-lvlr）是一种重组腺苷脱氨酶，用于治疗小儿和成人患者的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）。在两项多中心试验中，Revcovi补充了ADA水平，降低了ADA-SCID标志的毒性代谢物浓度，改善了总淋巴细胞计数.1 Revcovi是重组技术的产物，因此无需采购腺苷脱氨酶（ADA））来自动物的酶。
 
Revcovi的重要安全信息
 
Revcovi（elapegademase-lvlr）适用于治疗小儿和成人患者的腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）。
 
警告和注意事项
 
血小板减少症患者的注射部位出血：血小板减少症患者局部出血的风险增加;如果血小板减少症严重，不应该使用。免疫功能改善的延迟：保护免疫缺陷患者免受感染，直到免疫功能得到改善。
 
不良反应
 
最常见的不良反应是咳嗽和呕吐。
 
此外，以下用于治疗ADA-SCID的同一类酶替代疗法的上市后报告也可见于Revcovi治疗：
 
血液学事件：溶血性贫血，自身免疫性溶血性贫血，血小板增多症，血小板减少症和自身免疫性血小板减少症
 
皮肤病事件：注射部位红斑，荨麻疹,淋巴瘤
 
重要监测信息
 
应通过测量血浆ADA活性和通过dAXP水平维持治疗靶点来监测Revcovi治疗。如果血浆ADA活性持续下降，应密切监测免疫功能和临床状况，并采取预防措施以尽量减少感染风险。