美国食品和药物管理局今天批准了Firdapse(氨苄西林)片剂用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响神经和肌肉之间的联系，并导致受影响患者的虚弱和其他症状。这是FDA首次批准LEMS治疗。

“对这种罕见疾病的治疗一直存在长期需求，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。“患有LEMS的患者有明显的虚弱和疲劳，这往往会导致日常活动的巨大困难。”

在患有LEMS的人中，身体自身的免疫系统攻击神经肌肉接头(神经和肌肉之间的连接)并破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于患有癌症的患者，例如小细胞肺癌，其发病在癌症诊断之前或与之相符。LEMS的患病率估计为全世界每百万人中有三个。

Firdapse的功效在两项临床试验中进行了研究，共有64名接受Firdapse或安慰剂的成年患者。这些研究测量了定量重症肌无力评分(评估肌肉无力的13项医生评分分类量表)和受试者全球印象(7分量表，患者评价了他们对研究治疗效果的总体印象)福利)。对于这两项措施，接受Firdapse的患者比安慰剂患者获益更大。

临床试验中患者最常见的副作用是烧伤或刺痛感觉(感觉异常)，上呼吸道感染，腹痛，恶心，腹泻，头痛，肝酶升高，背痛，高血压和肌肉痉挛。在没有癫痫病史的患者中观察到癫痫发作。患者如果有过敏反应的迹象，如皮疹，荨麻疹，瘙痒，发烧，肿胀或呼吸困难，应立即通知其医护人员。

FDA批准了此申请优先审查和突破治疗指定。Firdapse还获得了Orphan Drug指定，该指定提供奖励，以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。

FDA批准Firdapse批准Catalyst Pharmaceuticals，Inc。

美国食品和药物管理局是美国卫生和公共服务部的一个机构，它通过确保人类和兽药，疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性，有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应，化妆品，膳食补充剂，发放电子辐射的产品以及调节烟草制品的安全性。