英国研究人员报告说，两名患有晚期白血病的婴儿在经基因调整的免疫系统细胞治疗后正在缓解。这两个婴儿的癌症已经没有治疗选择，被称为B细胞急性淋巴细胞白血病或ALL。但是，经过遗传改变的T细胞(一种免疫系统细胞)治疗后，两者都进入了缓解期。报道这些病例的医生Waseem Qasim博士说，这些婴儿现在“在家里并且做得很好”。伦敦大学学院细胞与基因治疗教授卡西姆说，他们仍然需要“监视”一段时间。他说，正在进行小规模试验，以确定该疗法是否可以更广泛地应用。

据美国癌​​症协会称，ALL是白细胞癌，每年约有6000名美国成年人和儿童。癌症进展很快，医生通常用多种化疗药物治疗癌症。根据美国国家癌症研究所的数据，在ALL患儿中，超过80%的人患有强化疗。不幸的是，纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的儿科肿瘤学家Kevin Curran博士说，婴儿通常对他们最初的化疗 “反应不佳” 。

因此，Sloan Kettering和其他一些中心的研究人员一直在测试一种名为CAR T细胞疗法的新疗法。它涉及从患者身上取出T细胞，然后通过基因改变它们“装备”嵌合抗原受体或CAR。这使得T细胞一旦被输注回患者的血液中就能识别并攻击所有细胞。一些研究表明这种方法可以起作用 - 在一些用完治疗方案的患者中获得完全缓解。“第一个障碍是表明这是有效的，”Curran说，他没有参与这项新研究。但他指出，还有其他障碍。特别是婴儿，一个问题是他们可能没有足够的健康T细胞来收集。

所以Qasim的团队寻求解决这个问题的方法。他们使用来自健康供体的细胞，而不是使用来自两个婴儿的T细胞，然后通过基因微调将它们变成“通用”CAR T细胞。细胞被改变以对抗婴儿的ALL并且最小化供体细胞引起称为移植物抗宿主病的危险免疫反应的风险。接受T细胞治疗后，一名婴儿确实患上了移植物抗宿主病。研究作者表示，它仅限于皮肤并对治疗有反应。两名婴儿在接受T细胞输注后28天内进入缓解期。从那里，两者都能够进行化疗和骨髓移植。这消灭了婴儿现有的免疫系统 - 包括供体T细胞 - 并将其替换为健康的免疫系统。

根据Qasim的说法，这些婴儿在10个月和16个月内一直没有白血病，并且正在接受密切监测。Qasim和他的同事在1月25日的科学转化医学在线期刊上报告了这两个病例。Curran称结果“太棒了”，但也警告说他们仅仅基于两名患者。他说，如此大规模的研究显然是必要的。据Curran说，仍有一部分有希望的是使用“通用”T细胞。从个体患者中收集细胞，然后对其进行基因工程，是一个耗时且劳动密集的过程。Curran说，相反，如果科学家能够创造出通用T细胞的“银行”，那么治疗就更有可能。卡西姆同意“现成的”T细胞可以提供实际的优势。“预先制造并准备好使用细胞在调度和与其他治疗方法协调方面具有明显的优势，”他说。

然而，在此之前仍有许多工作要做。Curran说，研究人员仍在整理CAR T细胞疗法的潜在安全问题。他指出，存在“毒性”的风险 - 包括称为细胞因子释放综合征的副作用，导致严重发烧和血压下降。在一项成人患者的试验中，有几例死于脑肿胀。美国食品和药物管理局去年暂时停止了这项研究。