科学家们正在利用红色的尚未开发的功率血细胞,以帮助抗击致命癌症和其他疾病。绰号“超级血液”,至少有三家公司采用类似的方法研究治疗方法。研究人员收集患者的红细胞,对其进行修改,以便封闭抗癌或其他药物,然后将其注射回患者体内。目标是提高药物的有效性,同时减少有害的副作用。没有参与该研究的专家表示,该方法具有优点,同时提醒它处于研究的早期阶段。“它具有广泛的应用 - 如果它被证明是有效和安全的,”加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心医学和分子药理学教授Caius Radu博士说。

研究更新

在4月份美国癌症研究协会会议上发表的一项研究中,研究人员表示,将多种药物化疗的一种酶L- 天冬酰胺酶加入红细胞并将细胞注入13例急性淋巴细胞白血病患者中。(全部),一种血癌,似乎是安全的。计划进行更多研究。“L-天冬酰胺酶是治疗急性淋巴细胞白血病的一种非常好的治疗方法,”俄亥俄州立大学综合癌症中心血液学副教授艾莉森沃克说。沃克在会议上介绍了调查结果。但是,(化疗本身)的毒性可能很严重,可能会进一步延迟(需要)化疗,“她说。

她说:“因为化疗是在红细胞内,所以接触的次数减少了。”她说,这应该转化为毒性较小。法国里昂的Erytech Pharma开发了该处理并为该研究提供了资金。EryDel是一家意大利公司,正在为罕见的遗传性疾病共济失调性毛细血管扩张症(AT)进行超级血液治疗EryDex。AT从童年开始,引起神经问题,如平衡问题,运动技能和免疫系统问题,以及呼吸道感染。患者可能会失去写作,说话和正常行走的能力。许多患者在20多岁时死亡。EryDex将类固醇药物加载到红细胞中,然后每月通过静脉注射给患者一次。EryDel首席执行官Luca Benatti博士说,已有200多人接受了治疗。

他说,EryDex是一种缓释系统,研究发现它可以防止典型的类固醇副作用。这些可能包括骨骼变薄,高血糖,白内障和高血压。研究表明,治疗可以延缓症状和病程。在一项研究中,18名每月输注6个月的患者在常用量表上评分较高,以评估运动技能和日常生活的许多其他方面。该公司正在进行最终研究,然后才获得FDA批准。该研究的结果预计在2019年下半年。该治疗已被FDA批准为孤儿药。这意味着该药物旨在治疗罕见疾病或不太可能对药物制造商有利可图。除了共济失调毛细血管扩张,该公司正在研究其他疾病,包括癌症,他们的系统可以治疗。马萨诸塞州剑桥的Rubius Therapeutics也在研究罕见疾病,癌症和免疫系统疾病的超级血液治疗。它已经筹集了超过2.2亿美元的研究经费。

超级血液的优点,它与其他疗法的比较

专家说,毒性较小的超级血液方法也可以使药物更直接地靶向肿瘤。药物也会在体内停留更长时间,因此从长远来看,超级血液可能更有效。专家说,这项新技术建立在另一种称为CAR T细胞疗法的治疗方法的基础之上。CAR T细胞疗法利用身体T细胞的能量,被称为免疫系统的主力,因为它们能够发现并杀死患病细胞。在CAR T过程中,从患者抽取血液,分离T细胞并进行基因工程以提高其抗肿瘤能力,然后通过IV返回患者。专家说,与CAR T相比,superblood具有更多优势。超级血液治疗更容易使用,可以更快速地进行,并且持久。

专家视角

“[superblood]概念很有意思,”医学博士,公共卫生硕士,Dana-Farber癌症研究所胃肠癌中心主任和Hale胰腺癌中心主任Brian Wolpin说。进一步的测试需要证明它是否会对它所治疗的疾病产生重大影响。加州大学洛杉矶分校的Radu说,新方法是否能够实现,不仅取决于治疗的优越程度,还取决于成本。