患有血友病的患者自发或在创伤后出血。最常见的出血部位是关节，但出血也可能发生在身体的任何组织中，包括肌肉，大脑或眼睛。许多出血可能危及生命，威胁器官或致命。血友病仅影响雄性，因为它是X连锁状态，即雄性有一条X染色体，而雌性是专性携带者，因为它们有两条X染色体。
 
血友病会损害身体产生血栓的能力，这是止血所需的过程。血友病患者缺少一种叫做凝血因子的蛋白质，缺乏凝血因子VIII（FVIII）的人患有血友病A.
 
为了治疗血友病A，必须更换缺失的凝血因子VIII。替代疗法预防性地[作为预防措施]以防止自发性出血。但是，有两个挑战：
 
i）FVIII替代是静脉内完成的，许多患者-特别是儿童-难以进入静脉
 
ii）FVIII可引发免疫应答，其中针对替代FVIII形成抗体，从而使替代无用且不能阻止出血。
 
在多中心全球HAVEN 3研究中，12岁及以上的患者皮下[皮下]注射称为emicizumab的新蛋白质，其功能与缺失的FVIII相同。每周一次注射一次注射，另一组每两周注射一次，然后与未接受emicizumab的患者相比，测量患者的出血次数。
 
“与未接受emicizumab治疗的患者相比，皮下给予emicizumab可使出血频率降低96％，接受每周一次的emicizumab降低97％，”临床血液学家Johnny Mahlangu教授说。2018年8月30日新英格兰医学杂志。
 
Mahlangu还是南非约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学健康科学学院病理学院院长，也是该大学分子医学和血液学系血液学诊断科主任。
 
此外，接受每周一次的emicizumab治疗的患者中有56％，接受双周emicizumab治疗的患者中有60％在接受emicizumab时未出现任何出血事件。对于已经进行预防的患者，与正常的FVIII预防相比，emicizumab的出血率降低了68％。
 
“Hemlibra[emicizumab的商品名]是一种处方药，用于预防或减少患有A型血友病因子VIII抑制剂的成人和儿童的出血频率。在HAVEN 3研究中，Hemlibra显示出显着的临床意义减少没有因子VIII抑制剂的血友病患者出血，同时提供灵活的皮下给药选择，“Mahlangu说。