英国著名诊疗指南制定机构NICE(英国国家卫生与临床优化研究所)在指南草案中拒绝将Gilead新近批准的CAR-T疗法Yescarta纳入英国医保(NHS,英国国民健康保险基金)。Yescarta刚刚获得欧盟批准,已证实在临床上对两类晚期淋巴瘤有较好的疗效,即已接受过两种或多种全身治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔B细胞淋巴瘤。

  Yescarta与第一个CAR-T细胞产品,即诺华公司的Kymriah(tisagenlecleucel)原理相同:从患者的血液中提取T细胞(一种免疫细胞)并在实验室进行重新编码,编码后的T细胞能够搜寻患者的癌细胞并将其清除。然而,在指南草案中NICE表示:没有数据直接对比Yescarta(axicabtagene ciloleucel)与当前标准治疗——挽救性化疗——的疗效,也就是说,Yescarta为患者带来的益处尚不明确。

  此外,虽然NICE的独立评估委员会承认CAR-T细胞疗法Yescarta“代表了治疗的一大步”,但也强调其潜在的副作用“需要谨慎的处理”。委员会在评估成本收益后得出的结论是,与挽救性化疗相比,Yescarta每挽救一个人一年的生命(生活质量调整生命年,QALY)就得多花5万英镑,这已经超出了癌症治疗成本收益率的上限,这意味着该产品的成本“太高,占用英国医保的资源不划算。”并且,委员会认为在现阶段Yescarta没有足够性价比的潜力,而性价比是“癌症药物基金”在资助药物时考虑的重要指标。