今年，制药公司已经在美国和欧洲市场推出了许多昂贵的新药。

       需要关注的是，新药研究开发管道（处于各阶段的项目）的大部分资金，都花费在为富裕国家服务的领域，而非发展中国家置数百万人于死地的热带疾病。

       大批新药推出

       2015年1～11月，美国FDA已批准37个新药，超过了2014年同期的34个。去年FDA批准药品共41个，创18年来的新高。

       欧洲药品管理局（EMA）也不示弱：2015年前11个月建议批准84个新药，而2014年头11个月的数字为75个。不同于FDA的统计，EMA将仿制药计算在内。

       过去两年新药涌现，反映出药物研究和监管机构的效率提高，尤其是抗癌新药。比如近期，阿斯利康肺癌新药Tagrisso（Osimertinib），以及强生和Genmab公司多发性骨髓瘤治疗药Darzalex（Daratumumab），都比预定日期提前数月获得FDA批准。

       同时，制药公司新药开发的成功率提高，在过去6年中，后期临床试验开发失败项目数明显减少。

       科学技术水平日臻成熟，旧理念已被摒弃。药品监管机构更热衷于批准突破性新药，在某些情况下，其批准速度之快，甚至超过制药公司预期。

       新药上市速度加快的趋势预计还将继续。据IMS Health的一份报告，在2016～2020年期间，225个新药可望获准，癌症将是最大的类别。

       高价困惑

       但是，高价新药正使医疗保险服务机构、一些患者和医生陷入窘境。在美国，这个问题相当严重。根据今年9月的一项独立学术研究报告，癌症药制造商对新药的定价甚至高达成本的600倍。

       罕见病治疗药也价格惊人。今年以来，在美国获准的新药中，罕见病药占据30％，它们的年花费动辄超过10万美元（每名患者）。

       例如今年7月获准的一种囊性纤维化治疗新药Orkambi（Lumacaftor-Ivacaftor），每年费用高达25.9万美元。

       如此的高价对企业和投资者有利，但对医疗保险公司和政府是严峻挑战。最大的问题并非来自罕见病，因为罕见病患者人数不多，而常见疾病用药问题更为严重。

       两种被称为PCSK9抑制剂的降胆固醇新药，定价在每年1.4万美元，在美国引起了医疗保险服务机构的抗议。现在，某些机构私下获得不公开的折扣。英国的医疗开支管理机构近日决定对首个PCSK9抑制剂进行评估，即使在英国其价格比在欧洲其它国家低得多。

       常见病新药挑战

       根据汤森路透药物研发的综合资讯平台Cortellis：安进的PCSK9抑制剂Repatha（Evolocumab），以及赛诺菲和再生原公司的竞争产品Praluent（Alirocumab）都预计在2020年达到25亿美元年销售额。

       这两种药用于使用标准的他汀类药物不能控制胆固醇水平的患者，失去专利的他汀类药物治疗费用每天仅需数个便士。

       今年获准的潜力畅销药包括诺华心脏衰竭新药Entresto（Sacubitril-Valsartan），预计至2020年将带来每年54亿美元收入；辉瑞乳腺癌药Ibrance（Palbociclib），预期2020年销售收入为53亿美元；以及Vertex公司Orkambi，可能达到45亿美元。

       对于发达国家的医疗保险体系，支付如此高昂的药品开支是一种沉重挑战；而对于贫穷国家众多患者，自然更是遥不可及。

       在世界各地正在进行中的临床试验项目中，仅1％涉及那些使数百万人致残、致盲和丧生的被忽视的热带疾病，如昏睡病、利什曼病和象皮病。

       近年，罕见病药（所谓“孤儿药”）开发似乎也引起了国内相关人士的兴趣。笔者认为：国外制药巨头扎堆开发罕见病药是在特定背景下的权宜之计（门槛低，可享受“突破性新药”、优先审批和快速审批待遇，高药价高利润等），而“天价”肯定不合国情。罕见病患者值得关注和同情，然而我们的创新力量本就不足，研发方向孰重孰轻需要权衡。

       诚然，在工业化国家，药品支出的负担在一定程度上可被廉价的仿制药（专利到期后）抵偿。

       制药业界称，这对美国尤其有利，因为在美国，使用仿制药的水平已经达到很高水平，因此，尽管新药上市之初需要支付更多，当专利过期药价就会大幅度降低。

       据IMS预测，至2020年，在美国配发的处方药中仿制药将占比从目前的从88％增加到91％至92％。在英国，目前仿制药在处方药中占比刚刚超过3/4，而在欧洲其它国家和地区低于这个水平。