尼拉帕尼是一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)1/2抑制剂，对于卵巢癌患者具有临床活性。发表于NEJM的一项随机、双盲、3期研究中，研究者评估了尼拉帕尼和安慰剂在铂类敏感的复发性卵巢癌患者中的效力。携带遗传系BRCA突变的患者和非BRCA突变患者按照2:1的比例随机接受尼拉帕尼(300 mg/天)和安慰剂治疗。主要研究终点是无进展生存(PFS)。

研究总计招募了553例患者，203例为遗传系BRCA突变携带者(治疗组和安慰剂组分别138例和65例)，350例为非BRCA突变者(治疗组和安慰剂组分别234例和116例)。尼拉帕尼治疗的患者其中位PFS显著优于接受安慰剂治疗的患者

在BRCA突变者中分别为21.0个月vs. 5.5个月

非BRCA突变、但肿瘤出现同源重组缺陷患者中分别为12.9个月vs. 3.8个月

所有非BRCA突变者中分别为9.3个月vs. 3.9个月。

尼拉帕尼治疗组中最常见的3/4及不良事件是血小板减少(33.8%)、贫血(25.3%)和中性粒细胞减少(19.6%)，这些不良事件通过修改剂量都可以得到处理。

据此，对于铂类敏感的复发性卵巢癌患者，接受尼拉帕尼治疗的患者和接受安慰剂相比，中位无进展生存有明显延长，这种变化与遗传系BRCA突变状态、肿瘤同源重组缺陷无关，骨髓毒性中等。