使用优化的腺相关病毒（AAV）将人因子VIII基因递送至食蟹猴的基因治疗显示hFVIII表达显着增加，并且在一些动物中30周没有可检测的抗体应答。
 
根据人类基因治疗杂志发表的一篇文章，这些有希望的数据结合优化载体AAVhu37适合大规模生产和纯化的证据表明，基于AAVhu37的基因治疗有可能进入血友病A的临床治疗。
宾夕法尼亚大学费城分校的詹姆斯威尔逊博士及其同事合着了这篇文章，名为“在食蟹猴中优化腺相关病毒介导的人因子VIII基因治疗”。研究人员将两种AAV衣壳——AAVrh10和AAVhu37，与两种肝脏特异性启动子和增强子——E03.TTR和E12.A1AT进行了比较。研究人员得出结论，开发基于AAV的血友病A基因治疗药物应继续使用AAVhu37衣壳。
 
“该领域现在意识到有一个有限的剂量窗口，其中系统性rAAV将是安全有效的，”主编特伦斯·R·拉弗洛特博士补充道。“这意味着优化载体构建体的效力可能对于在血友病A的治疗中取得长期临床成功至关重要。”