杜氏肌营养不良症(DMD)是世界上最常见的先天性疾病之一,影响3500名加拿大男性中的一种。 DMD由肌营养不良蛋白基因突变引起,导致进行性肌肉退化,目前尚无有效的DMD治疗方法。  

为了满足这种未满足的医疗需求,AbCellera Biologics Inc.公司与不列颠哥伦比亚大学(UBC)的Fabio Rossi和Michael Underhill签订了为期三年的合作伙伴关系,发现、测试和开发治疗Duchenne肌营养不良症相关纤维化的治疗性抗体。

“看到多年来对基础科学的投资现在被转化为有需要的患者的疗法,这是非常令人满意的,并且这项工作将在不列颠哥伦比亚省带来经济效益,”医学遗传学和生物医学研究中心的联合主任Rossi博士评论说。  

作为基因组学应用合作伙伴计划(GAPP)的一部分,Genomeics BC和Genome Canada正在为650万美元的项目提供300万美元,该计划支持大学与行业的合作,以弥合基础研究与商业化之间的差距。该项目以Rossi博士和Underhill团队进行的十多年基因组学研究为基础,将对干细胞生物学与愈合和纤维化过程的相互作用产生新的见解。  

AbCellera公司将提供350万美元的实物资金,将其微流体单细胞平台应用于发现和设计针对三种新靶标的大量抗体。来自发现的抗体的先导候选物将由UBC选择,然后在遗传修饰的动物模型中进行功能测试。希望在项目结束时制定第一种治疗药物的研究性新药(IND)申请。