2018年8月15日  

血小板就像身体的沙袋，血小板堆积堵塞孔并阻止出血。但癌症治疗引起的基因突变，感染甚至放射都会削弱血小板数量，从而导致血小板减少症并使人处于内出血的风险之中。  

现在斯克里普斯研究中心的科学家已经发现了治疗血小板减少症的新方法。据“美国国家科学院院刊”杂志报道，他们发现一种酶可以促进血小板的生成，并可能作为未来的治疗药物。

“这为治疗血液疾病开辟了新的选择，” 与Zaverio Ruggeri教授共同研究的高级作者，斯克里普斯研究所的Paul Schimmel博士说。  

之前的研究表明，虽然YRSACT酶在解码DNA(一个称为翻译的过程)中起着至关重要的作用，但它似乎在细胞中有更多的工作。 YRSACT含有丰富的血小板，即让伤口堵塞和愈合的细胞。因此，Schimmel和Ruggeri实验室试图揭开原因。  

他们的研究首次表明YRSACT是一种血小板生成方法的关键。 Schimmel，Ruggeri和他们的同事使用血小板缺乏的小鼠模型。注射YRSACT的动物显示血小板生成显着增加，特别是在压力条件下，例如与癌症患者面临的辐射相似的辐射。  

“我们的动物研究表明血小板恢复加速，不仅在抗体诱导的血小板减少症中，而且在放射诱导的血小板减少症中也是如此，”研究第一作者，斯克里普斯研究所的研究员Taisuke Kanaji博士说。  

那么YRSACT如何运作?研究人员发现，YRSACT可​​以增加大骨髓细胞的产生，称为巨核细胞，这是血小板的前体。  

在此发现之前，血小板生成素(TPO)是以前唯一已知的增加血小板的蛋白质。Schimmel说TPO的一个版本目前被用作治疗某些血小板减少症的药物。然而，TPO具有局限性，使其在某些临床环境中不合适且危险。  

表明YRSACT可​​能对人类患者有用，提出了自己的挑战。先天性血小板减少症是罕见的，甚至在血小板减少症患者中找到合适的血细胞进行检测就像在大海捞针中找到一根针。  

值得注意的是，斯克里普斯的研究人员能够与京都大学iPS细胞研究和应用中心的一个小组合作，测试血小板减少症患者的干细胞系。  

“我认为这是一个由具有独特专业知识的团队进行的美妙合作，共同努力实现我们的目标，”斯克里普斯研究所的研究人员科学家Sachiko Kanaji博士说。  

他们在这些人体细胞中的发现进一步证实了YRSACT可​​以控制细胞产生挽救生命的血小板的机制。  

Taisuke Kanaji说，研究的下一步是了解从感染到辐射的条件，促使身体自行激活YRSACT。