神经内分泌肿瘤(Neuroendocrine tumors,NET)是一类起源于干细胞且具有神经内分泌标记物、能够产生生物活性胺或多肽激素的肿瘤。长期以来,由于临床医师对NET的认识不足,导致此类疾病常常成为“疑难杂症”。在过去的许多年里,NET患者的生存状况几无改观。但是近年来,随着重视程度的提高、有关研究的深入和分子靶向治疗的进步,NET的诊疗现状业已获得显著改变。
 
神经内分泌瘤大致上可分为:胰腺神经内分泌瘤(PNET);胃肠神经内分泌瘤(GI-NET);肺和胸腺来源神经内分泌瘤;其他来源神经内分泌瘤。除PNET以外的NET被称为非胰腺神经内分泌瘤(Extra-pancreatic NET,EP-NET)。PNET治疗方法与EP-NET有略微的区别:目前,只有PNET可用VEGFR抑制剂舒尼替尼,而EP-NET患者却不行。
 
索凡替尼(Sulfatinib)与在PNET治疗中可用的舒尼替尼都属于多靶点抑制剂,靶向血管内皮生长因子受体(VEGFR)。索凡替尼的其他靶点还包括成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、集落刺激因子1受体(CSF1-R)。在1期实体瘤研究中,索凡替尼凸显了对NET的显著疗效。在全部34例患者中,有21例NET患者:治疗有效率(客观缓解率)38.1%;疾病控制率85.7%;中位无进展生存期16.9个月。
 
以上这些研究结果都可以证明索凡替尼显著的疗效。不过关于索凡替尼治疗复发的胰腺神经内分泌瘤效果还有待进一步研究,希望有更多的患者加入到临床研究中来!