对参与弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的I/II期多中心试验的患者进行的随访分析显示，51%接受抗CD19嵌合抗原受体(CAR T)的患者称为axi-cel治疗后两年还活着。Axi-cel于2017年10月获得美国食品和药物管理局批准用于治疗DLBCL，并于2018年8月由欧洲委员会批准。
 
该研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的淋巴瘤和骨髓瘤教授Sattva Neelapu共同领导，在12月2日的“柳叶刀肿瘤学”在线期刊和第60届美国社会的一次演讲中报道了这一研究结果。在圣地亚哥举行的血液学年会和博览会。
 
“这项为期两年的评估表明，在大部分具有可接受的长期安全性的患者中，轴细胞可以诱导持久缓解，”Neelapu说。“大多数难治性大B细胞淋巴瘤患者的B细胞恢复逐渐恢复，但治疗方案有限。”
 
对于参加II期的101名患者，中位随访时间为27.1个月，该研究发现83%的患者与治疗相关的癌症活动减少，称为客观反应;58%的人没有可检测到的癌症或完全的反应，39%的人报告持续的反应。未达到中位总生存期，并且在12个月后未报告与轴细胞相关的不良反应。
 
结果反映了先前报告的中位随访15.4个月的结果，此时客观反应率为82%，完全反应率为58%，42%的患者报告持续反应。
 
此外，进行探索性分析以评估持续缓解患者的CAR T细胞持续性和B细胞恢复，并且在24个月时，在66%具有可评估的生物标志物样品的患者中观察到持久的CAR基因标记的细胞。75%的患者可测量外周血B细胞。
 
“真实世界”的结果支持ZUMA-1的研究结果
 
接下来的“真实世界”评估对274名接受过治疗的患者进行了治疗，FDA批准该治疗后，结果显示与整个ZUMA-1研究相似。现实世界的回顾性研究包括17个中心，这些中心独立于制造商资助的试验提供数据。
 
该研究的结果由Loretta Nastoupil，医学博士，淋巴瘤和骨髓瘤助理教授领导，于12月1日在ASH年会和博览会上发表。到第90天，现实世界评估报告81%的患者有客观反应，57%有完全反应。
 
Nastoupil说：“尽管受到相对较短的随访的限制，现实环境中90天的反应与关键的ZUMA-1临床试验中观察到的最佳反应相当。”“重要的是，尽管近一半的患者未达到ZUMA-1资格标准，但安全性似乎与ZUMA-1试验相当。”