自2014年冰桶挑战爆发以来，提高对ALS研究的认识和资金，科学家们已经了解了一种将肌肉与神经断开，导致肌肉萎缩和最终死亡的疾病。他们的最终目标是创造能够阻止ALS发展的药物。
 
Scripps Research化学家Matthew Disney博士及其同事在“细胞化学生物学”期刊上发表文章，描述了一种新型化合物，它可以阻断家族性ALS和额颞叶痴呆的最常见遗传原因。迪士尼集团正在评估其成为治疗这两种疾病的药物的潜力。
 
迪士尼说：“希望这不仅对我们而且对于所有在ALS治疗领域的人都是一种促进剂。”
 
该化合物的作用与市场上的大多数药物不同。它不是与疾病背后的有毒蛋白质结合，而是与制造蛋白质所涉及的结合，蛋白质是一种特定形式的RNA，像发夹一样折叠。迪士尼表示，由于RNA分子可以控制基因的表达，因此干预RNA水平可以直接解决这种疾病的明显原因。
 
迪士尼说：“有零治疗方法可以解决这种疾病的根本原因。”“零。我们的目标不是针对症状，而是针对根本原因，即RNA。”
 
ALS是肌萎缩侧索硬化的缩写，也被称为Lou Gehrig's疾病，以纪念已故的棒球传奇。目前，美国估计有2万人患有神经退行性疾病，其中包括前职业足球运动员蒂姆格林，他最近在60分钟时宣布了他的病情。
 
ALS可能有多种原因。对于估计十分之一的ALS患者，它在家庭中运行。其中约三分之一似乎继承了迪士尼化合物靶向的DNA损伤类型。
 
受损的DNA位于第9染色体的非编码区。在那里，字母GGGGCC的口吃状重复促使细胞的蛋白质构建机器开始产生有毒物质C9RAN。迪士尼认为他的合作者，位于佛罗里达州杰克逊维尔的梅奥诊所的Leonard Petrucelli，共同发现了这一事业。迪士尼表示，这种有毒物质似乎会破坏神经细胞的正常代谢，从而导致其死亡。
 
肌肉和大脑之间的神经连接器的死亡导致肌肉萎缩，虚弱，吞咽困难和呼吸的ALS症状。在额颞叶痴呆中，有毒蛋白似乎是控制行为和个性，即额叶和颞叶的大脑部分神经元死亡的原因。迪士尼的化合物，他设计的一种小分子，在本文中简称为“4”。他说，它会干扰有毒C9RAN蛋白的产生。
 
迪士尼表示，该论文的一个重要发现是目前许多研究小组所针对的RNA的形式可能实际上并不是推动神经元死亡的形式。
 
“有两种不同形状的蛋白质。数据支持人们没有看过的形状实际上是有毒的，”他说。
 
在明确化合物“4”可以作为药物之前，必须回答许多问题。迪士尼补充说，这项研究正在进行中
 
“我们有一条漫长而曲折的道路将它变成一种药物。你必须不仅要证明一种分子有效，而且它必须安全，”他说。“现在我们有了一个目标，我们知道如何绑定它，这应该加速制造可能以更加简化的方式成为药物的化合物。”