Ionis旗下Akcea Therapeutics公司宣布其反义RNA药物WAYLIVRA™(volanesorsen)用于罕见病家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药申请(NDA)遭FDA拒绝,而被拒原因并未透露。
此前,FDA专家小组曾以12-8的投票结果支持批准该药物。而受此不利消息影响,Akcea股价在盘前交易中下挫30%,Ionis公司股价也随之下挫超过13%。