根据8月30日出版的“ 新英格兰医学杂志”上发表的一项研究，对于没有因子VIII抑制剂的血友病A患者，预防emicizumab会导致出血率显着降低。

Johnny Mahlangu，MB，B.Ch。，来自约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学，同事随机分组未患有因子VIII抑制剂的血友病患者，接受皮下维持剂量为1.5 mg / kg体重/周的emicizumab(A组) )，每3周3mg / kg(B组)，或在3期多中心试验中不进行预防(C组)。接受因子VIII预防的参与者以1.5mg / kg /周的维持剂量接受emicizumab(D组)。招募了152名患者。

研究人员发现，A组和B组的年度出血率分别为1.5和1.3，而C组为38.2; A组和B组的比率分别低96%和97%。总体而言，A组和B组分别有56%和60%的患者没有治疗出血事件，与C组相比，所有患者均治疗出血事件。在D组48名参与者的个体内比较中，与之前的因子VIII预防相比，使用emicizumab预防的年化出血率降低了68%。

作者写道，“每周一次或每两周一次皮下注射预防性使用Emicizumab导致出血率明显低于没有抑制剂的A型血友病患者的预防。”