新南威尔士大学的医学研究人员已经开发出一种新的方法来预测患有血液病的骨髓增生异常综合征患者是否会对治疗产生反应。
 
新南威尔士大学悉尼医学研究人员开发的一种新方法提供了一种方法来预测患有血液病的骨髓增生异常综合征患者是否会对治疗产生反应。
 
骨髓增生异常综合征（MDS）的特征是外周血细胞生成受损和骨髓异常，澳大利亚每年有超过1400人被诊断患有这种疾病。MDS在老年人中更为常见，如果不及时治疗，预后可能非常差。
骨髓移植可以治愈MDS。但这是一种侵入性手术，老年人通常无法容忍。最好的选择是药物阿扎胞苷（AZA），它可以改善血液生成并降低MDS进展为白血病的可能性。
 
新南威尔士大学研究员Ashwin Unnikrishnan博士说：“大约一半的MDS患者不会对AZA做出反应，对治疗失败的患者几乎没有其他选择。”
 
“此外，我们需要大约四到六个月的时间才能确定是否有人对AZA治疗做出了反应，此时对那些对其有抵抗力的患者进行了几个月的无效治疗。”
 
为了解决这个问题，由Unnikrishnan博士和John Pimanda教授领导的新南威尔士大学医学研究所开始研究一种新的定量方法来测量接受治疗的患者的AZA，以预测他们的反应。
 
该方法基于他们最近的发现，即血细胞的细胞周期静止增加是对AZA治疗无效的患者的特征。
 
“这种名为AZA-MS的新方法利用一种称为质谱的尖端技术来测量患者血细胞内不同形式的AZA，例如掺入DNA或RNA的AZA分子，”Dr Unnikrishnan。
 
“这一发展是一项跨学科的努力，涉及洛伊癌症研究中心干细胞实验室的研究人员和Mark Wainwright分析中心的质谱专家，”他说。
 
该团队使用AZA-MS的发现发表在白血病杂志上，并揭示了对AZA治疗无反应的MDS患者在其DNA中含有较少的AZA分子，与做出反应的人相比。这些发现与团队的假设是一致的，即血细胞的细胞周期静止增加是抗AZA治疗的关键驱动因素。
 
“这些发现非常令人兴奋，因为AZA-MS现在可以让我们及早发现哪些患者不会对AZA做出反应，”Unnikrishnan博士说。
 
在2018年初，AZA-MS方法以及另一项相关测试将用于由Pimanda教授领导的UNSW临床试验，以及制药公司Celgene和新南威尔士州的多家医院。
 
Pimanda教授说：“在这项试验中使用该测试的好处之一是它可以帮助确定人们对AZA片剂的反应是否与目前使用的可注射形式相比。”
 
Unnikrishnan博士说：“希望AZA药片对那些否则不会对AZA有反应并且对AZA的总体反应有所改善的人有效。
 
“临床试验还将使我们能够收集样本，使我们能够回答旨在改善MDS治疗的长期问题。
 
“总而言之，我们希望从根本上改善对MDS患者的治疗，将测试作为个性化治疗的重要一步，”他说。
 
该研究由国家健康与医学研究委员会，白血病基金会和安东尼罗特纪念信托基金资助。