美国的研究人员已经证明,使用基因编辑工具可以纠正狗遗传引起的肌营养不良症。肌营养不良是儿童中最常见的致命遗传病之一,也常见于狗身上。
 
这一令人鼓舞的发现为全世界成千上万患有杜兴肌营养不良症的儿童带来了希望。研究结果发表在最新一期的“科学”杂志上。
 
这项新研究被誉为一项具有里程碑意义的研究,它首次显示了治疗大型哺乳动物肌肉萎缩症的有益效果。
肌肉营养不良通常是一种遗传预测的肌肉萎缩症,并且从出生开始就会使患者瘫痪并且直至该患者在30岁时死于呼吸,心血管和其他并发症。
 
问题通常在于X染色体上的基因。每3,500名男孩中就有一人受此病影响。男性受到影响,因为他们只有一条X染色体。
 
该基因产生一种称为肌营养不良蛋白的蛋白质,这对于使肌纤维变得强壮非常重要。如果蛋白质缺失或通常不产生,则包括心脏,隔膜等在内的身体肌肉往往会随着时间的推移而浪费掉并减弱。
 
科学家认为,如果这种遗传编辑突变以消除营养不良的方法适用于其他大型动物,很快就可以为杜兴肌营养不良症(DMD)患者开展临床试验。