箭头制药公司2018年8月31日宣布已完成ARO-AAT的第一阶段临床研究，该公司的第二代皮下注射RNA干扰(RNAi)治疗药物被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏相关的罕见遗传性肝病。箭头制药公司打算在2018年11月举行的肝脏病学会(AASLD)年会上举行的关于ARO-AAT初步临床数据的最新摘要提交。

AROAAT1001(NCT03362242)是1期单次和多次递增剂量研究，用于评估ARO-AAT对健康成年志愿者血清α-1抗胰蛋白酶水平的安全性，耐受性，药代动力学和作用。该研究包括7个队列，其中受试者接受安慰剂，单剂量的ARO-AAT，或剂量为35(仅单剂量)，100、200或300毫克的三个月剂量的ARO-AAT。计划以400毫克的剂量进行另外的组群，但是基于在较低剂量下观察到的活性，认为是不必要的。