日前，吉利德CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和默沙东Keytruda已证实被苏格兰医药协会拒绝纳入苏格兰医保体系，即苏格兰地区的患者无法通过英国国民医疗服务制度获取该药物。不过，同为CAR-T疗法的诺华Kymriah此次则获得了批准。

       这一拒绝的决定也意味着在苏格兰地区的可能已用尽所有治疗方案、患侵袭性非霍奇金淋巴瘤（包括复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤）的病人将无法通过苏格兰国民医疗服务获得Yescarta的治疗机会。此前，这一个体化的细胞疗法已在英国的英格兰和威尔士地区推出，但在苏格兰并没有取得相同结果。苏格兰医药协会主席Alan MacDonald博士解释说，“尽管我们的患者及临床医师参与程序（PACE）对Yescarta的审批提供了额外的灵活性，但就目前吉利德公司提供的证据来看，苏格兰医药协会委员会无法接受确定该药物治疗对于淋巴瘤的长期利益和成本效益。”

       吉利德科学公司英国和爱尔兰区域总经理Hilary Hutton Squire在评论该决定时表示，“正如吉利德为儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）所做的努力那样，我们希望苏格兰医药协会能够帮助患有弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者获得Yescarta的治疗机会。吉利德仍致力于与苏格兰医药协会密切合作，为苏格兰的适应证患者提供Yescarta，就像我们为英格兰和威尔士患者所做的那样。”

       吉利德认为，在许多情况下，这类患者已经没有治疗方案可供选择，并且也不太可能在未来6个月内存活下来。Yescarta此前曾被英格兰和威尔士的国家健康与护理卓越研究所（NICE）拒绝，但最终在2018年年底获批用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤和纵膈大B细胞淋巴瘤。

       在其他适应证方面，苏格兰医药协会批准了诺华旗下的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel），用于治疗对既往治疗没有反应或病情复发的急性淋巴细胞白血病儿童或青年患者。诺华为此还提供了一个保密的折扣。该药物经苏格兰医药协会的PACE程序*通过之后被接受。苏格兰医药协会在其指南文件中表示，“Kymriah提供了长期缓解疾病的可能性，并且该疗法可能是一种挽救生命的治疗方案。”该机构还将于2019年3月对Kymriah的其他适应症（弥漫性大B细胞非霍奇金淋巴瘤）作出审批。

       2018年9月，在Kymriah获得欧洲委员会批准后不久，类似的定价协议确保了该药物能够纳入英国国民医疗服务体系，使得英国医保可以对治疗进行报销，并且该药物也是获得英国医保最快批准的治疗之一，诺华公司在英国地区对该CAR-T单一疗程治疗的清单价格为282,000英镑。

       像Yescarta和Kymriah的CAR-T治疗手段，是利用患者自身的免疫系统来检测和摧毁癌症细胞。治疗过程中需要收集患者的白细胞，在实验室中重新设计以靶向和对抗肿瘤细胞，然后将其输入会患者体内。尽管这一整套的治疗流程导致存在了一些供应的限制，但Kymriah业绩仍有不俗的表现，2018年该疗法的销售额为7600万美元，2018年第四季度销售额更是达到了2600万美元。Yescarta的采购速度也相当快，2018年整体销售额和第四季度销售分别为2.64亿美元和8100万美元。

       除此之外，苏格兰医药协会此次还批准了诺华公司Tafinlar（dabrafenib）用于治疗晚期黑色素瘤，这意味着苏格兰地区的第三阶段BRAF阳性黑色素瘤患者将首次获得医保报销的口服BRAF靶向治疗选择；辉瑞Xeljanz（tofacitinib citrate）被苏格兰医药协会推荐用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎；拜耳Xarelto（利伐沙班）被苏格兰医药协会推荐用于与在特定类型的冠心病与阿司匹林联合使用。

       此次审批过程中，苏格兰医药协会拒绝了默沙东旗下的重磅药物Keytruda（pembrolizumab）与化疗联合治疗晚期肺癌，原因是默沙东公司关于治疗成本与其健康效益相关的证据存在太多不确定性，此外，委员会认为该药物纳入医保并不是对国民医疗服务制度资源的良好利用。Ipsen公司Cabometyx（cabozantinib）作为晚期肾细胞癌（肾癌）的一线治疗也未能通过PACE程序，主要原因也是该公司关于药物成本效益的证据与治疗方案相比已经存在较多的不确定性。

       *PACE程序旨在改善患者获取用于生命终末期及非常罕见疾病的新药。

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