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       随着Ziopharm股票持续下跌,今天ZIOP罕见地发表一个声明说该公司核心业务依旧坚挺。ZIOP过去一个月直线下滑,26号大盘历史性反弹也未能带动该公司股票回升。ZIOP认为投资者可能对其与合作者Intrexon(XON)分家的财产分割存在误解,所以今天予以澄清。遗憾的是这封信并未能为投资者提供太多信心,今天ZIOP股票并未上扬。

       药源解析

       ZIOP的核心技术是一个叫做所谓睡美人的基因改造技术,最早由明尼苏达大学科学家发现。明尼苏达号称万湖之州,钓鱼是当地人民的一大业余爱好,这个睡美人技术是最有趣的钓鱼故事之一。30年前明州政府打算用基因技术把明州打造成全美钓鱼圣地,就找到明大Perry Hackett教授。后者在开发新鱼品种过程中发现一个远古存在的转座子基因、但现在已经因多点变异功能丧失。不过这个系统经改造可以用来编辑细胞,如同王子给睡美人的一吻令其从昏睡中醒来、故命名为睡美人系统。另一个和明州渔业有关的故事是当年商业价值有限的七星子鱼威胁明州渔业,Hoye教授从五大湖极少几个适合产卵的水域中分离出一个引导七星子鱼产卵的新颖载体激素、只要皮摩尔浓度就可以吸引七星子鱼。

       这个睡美人系统比病毒载体速度更快、也可能更便宜,可以在两天内完成CAR-T细胞的制作。这可能解决很多CAR-T患者因身体原因无法等待现有CAR-T药物的难题,大量入组病人无法用药是现在CAR-T临床试验数据分析的一个大问题。过去几年ZIOP与XON有四个项目的合作,包括肿瘤新抗原TCR、CD19 CAR-T、一个叫做Ad-RTS-hIL-12的IL12制剂组合、和一个CD33 CAR-T。另有一个IL15制剂卖给了XON。但今年十月二者分家,CD33项目归给XON、但ZIOP获得其它项目,而且XON三年之内不能开发任何肿瘤新抗原TCR、不能使用睡美人技术、不能使用有条件表达IL12技术。

       但是投资者抛售股票并非因为对这些财产分割有误解,而是对ZIOP开发进度不太满意,前CEO和董事长Kirk最近也卖了900万股,也说明公司运营而不是沟通技巧才是投资者最担心的事情。ZIOP成立20年来多数在研产品还在一期临床阶段,要有阳性数据至少一年以后。主要细胞疗法都没有进入临床研究,今年6月最靠前的靶向CD19但同时表达IL15和一个刹车机制的CAR-T因CMC问题被FDA叫停。历史上生物技术领域依靠新技术平台比依靠新靶点运作更困难,也难以获得高估值。最近Moderna创纪录上市但不到一个月已经接近腰斩,另一个小分子新技术平台公司Relay破纪录获C轮融资也引起不少质疑。睡美人技术长远看很有前景,但现在还处于昏睡状态。