20世纪九十年代，囊性肺纤维化患者饱受疼痛折磨，但没有用于治疗的药物。

       囊性肺纤维化，Cystic Fibrosis是一种具有家族性隐性遗传的先天性疾病。常见发病于在白人中，大约每2500人中有1人，25人中有1人为突变基因携带者，其他人种则较为少见。

       这是一种侵犯多脏器的遗传性疾病。主要表现为外分泌腺的功能紊乱，粘液腺增生，临床上表现为肺脏、气道等堵塞，以呼吸系统损害最为突出。

       CF如果能得到早期诊断和合理的治疗，多数病人可能成活到20-30岁或更长。CF的中位生存年龄预计为32岁。

       当时，许多CF患者和家人都急迫希望加速新药研发进展。但整个医药界对此关注不足，投入很少，使得患者及其家属日益不堪等待，就在这时，患者组织，囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation）总裁兼首席执行官罗伯特·J·贝尔（Robert J. Beall）博士提出了一个大胆的想法。

       他提出，采用一种新的投资模式和资助机制，突破制药业不愿涉足象囊性纤维化这样的罕见病药物研究的资金瓶颈。

       CF基金会作为公益创投支持医疗慈善事业的先驱，率先领导了与营利性公司合作开展药物开发的尝试。

       这在当时是一个巨大的转变，传统上大多数疾病相关的非营利组织,只是把筹资的资金集中在资助学术和医学研究上。

       当比尔博士开始打电话到处寻找愿意参与的合作伙伴。只有两家药公司回复了他的电话。

       一场没有保证的赌博

       2000年，该基金会首次投资4000万美元, 与Aurora Biosciences（该公司2001年被顶峰药业 Vertex Pharma以5.92亿美元收购）进行合作，开发可能纠正或治疗CF患者核心遗传缺陷的化合物。当时这种化合物是否存在尚不清楚。这种非常规的投资合作模式和战略也被认为是一场没有保证的赌博。

       该基金会大胆选择与Aurora合作，是因为该公司专门从事高通量筛选，这是一种独特的药物筛选技术，使用机器人在实验室构建的特定细胞中测试成千上万种化学物质的治疗特性,以便建立CF药物的产品管线。

       Aurora是第一家在CF基金会资金支持下进行CF治疗药物研究的公司，对于一家尚未有收入和利润的初创企业,4000万美元是不小的一笔资助. 而且是不占股权的，这让很多生物技术公司都很羡慕,都想效法跟随。

       为了监督基金会对这些新研究计划的投资和支持，CF基金会成立了非盈利性药物发现和发展子公司，CF基金会疗法公司（Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc.（CFFT），为开发一个治疗CF新药强大的管线奠定了基础。

       Kalydeco项目获得认可并最终获准上市，是一种独特而互利的合作伙伴关系，成为公司和患者团体在药物研发方面合作的成功典范。

       —— 前FDA局长 Margaret Hamburg博士

       在Aurora公司后期的研发中,CF基金会继续支持，累计投资了1.5亿美元,资助该药物的开发。这种做法是需要有很大的勇气和长期承诺.

       投入：4.25亿美元

       今天，CF基金会比以往信心更足，实力更强，经验也更丰富. 它正在资助更多的全球领先的生物制药公司的研究CF相关的项目，包括世界顶级药企辉瑞，健赞Genzyme（现为赛诺菲旗下）），专注基金编辑的Editas公司和Corbus等大小公司。

       基金会总共已投入了4.25亿美元，作为其创业公益性投资模式的一部分，旨在加速囊性纤维化的药物开发。

       长期的坚持和投入,终于换来了令人欣慰的成果. 2012年1月31日，CF基金会界迎来了历史性的一天。美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一个治疗药物,用来解决囊性纤维化的根本原因，这款药物就是经历十数年开发的VX-770， 上市名为Kalydeco，通用名为 ivacaftor。

       CF基金会针对Aurora Biosciences的有针对性投资已经为成千上万的CF患者带来了福音和临床受益。许多服用这种药物的人在日常生活中已经历了深刻的变化。患者Lindsay Shipp开始接受ivacaftor作为临床试验的一部分后，她定期接受检查，结果发现她的肺功能恢复到正常值的96％，几乎与没有发病的人相同。她对“洛杉矶时报”说：“我意识到自己会在这个时候过上充实的生活。”

       Ivacaftor刚上市时,只能用于治疗少数CF患者.但是当FDA在2015年7月批准了第一种联合治疗时，更广泛的患者群获得了治疗选择。这个组合疗法， ivacaftor加Lumacaftor 的新药叫做Orkambi，在CF患者的一半群体中,被称为解决CF根本性治疗的人口。

       更多的临床试验正在测试可帮助几乎所有CF患者的潜在的标准疗法。

       “Kalydeco项目获得认可并最终获准上市，是一种独特而互利的合作伙伴关系，成为公司和患者团体在药物研发方面合作的成功典范。”前美国食品及药物管理局局长Margaret A. Hamburg医学博士对此项目的成功高度评价.